2021年，美国FDA批准的低甲基化药物Inqovi(地西他滨和Cedazuridine)口服片剂，正式纳入最新版美国国家综合癌症网络(NCCN)《临床实践指南》，用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS)成年患者。
注：Inqovi是由固定剂量的胞苷脱氨酶抑制剂Cedazuridine和去甲基化剂地西他滨(Decitabine)组成的口服片剂。
《NCCN指南》建议，在治疗成年MDS患者时，口服片剂Inqovi可作为地西他滨静脉注射液的替代品。这些MDS患者的临床表现为明显的细胞减少或骨髓母细胞增多、严重贫血或移植候选患者。
用药方面，Inqovi需空腹服用，剂量为每次1片/日，连续5天，每28天为一个周期。
什么是骨髓增生异常综合症(MDS)？
骨髓增生异常综合症(MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞的发育异常改变，临床表现与细胞系的减少和减少程度有关。
MDS又被称为“白血病前期”，任何年龄均可发病，约80%患者大于60岁，且男性多于女性。虽然被叫作“前期”，但并不意味着可以不重视。
目前，国内外均将MDS患者分为低风险组和相对高危组。
低风险组治疗主要包括促进造血、诱导分化、对症支持治疗等为主;较高危组治疗除以上疗法外，还包括去甲基化治疗、靶向治疗、联合化疗和造血干细胞移植等。而造血干细胞移植是目前唯一可治愈MDS的疗法。
高危MDS会向急性髓系白血病转化，这类患者的生存期较短，患者多死于与细胞减少症相关的并发症(感染和出血)或AML，预后极差。
近些年来，MDS领域的新药进展相对较少，治疗方案有限，以促进造血功能的支持治疗和免疫治疗为主，依然是血液科医生面临的治疗难题。
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