Zynteglo（LentiGlobin）是什么？
早前，蓝鸟生物（bluebird）公司宣布在德国推出Zynteglo（LentiGlobin，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞），这是一种一次性的基因疗法，用于适合造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者的治疗。
患有这种遗传疾病的人不能制造足够的β-珠蛋白，这是血红蛋白的一种成分，血红蛋白是红细胞中携带氧气的蛋白质。因此，这些患者的红细胞水平较低，需要频繁输血。
Zynteglo（LentiGlobin）用于不完全缺乏 β-珠蛋白且符合干细胞移植条件但没有匹配的亲缘供体的患者。
Zynteglo含有从患者身上提取的干细胞作为其活性物质，这些干细胞已经过基因改造，含有β-珠蛋白的工作基因。
Zynteglo（LentiGlobin）在研究中显示出哪些益处？
在2项主要研究中，Zynteglo（LentiGlobin）已被证明可有效减少需要定期输血的β地中海贫血患者对输血的需求。在这些研究中，在14名不完全缺乏β-珠蛋白并给予Zynteglo的患者中，其中11名具有足够高水平的红细胞，因此他们在治疗后至少1年内不需要输血。
Zynteglo（LentiGlobin）如何使用？
Zynteglo（LentiGlobin）是用从血液中收集的干细胞为每位患者单独制作的，并且只能给予其制造它的患者。它以静脉输注（滴注）的形式给予，剂量取决于患者的体重。
在使用Zynteglo（LentiGlobin）之前，患者将接受调理化疗以清除骨髓细胞。
Zynteglo只能通过处方获得，并且必须由在干细胞移植和β地中海贫血治疗方面经验丰富的医生在批准的中心给予。
Zynteglo（LentiGlobin）的作用机制？
为了制造Zynteglo（LentiGlobin），从患者血液中提取的干细胞被一种携带β-珠蛋白基因工作拷贝的病毒修饰到细胞中。当这些修饰的细胞被送回给患者时，它们在血液中被运送到骨髓，在那里它们开始产生产生β-珠蛋白的健康红细胞。Zynteglo的效果预计将持续到患者的一生。
Zynteglo（LentiGlobin）有哪些风险？
迄今为止，已有少数患者接受了Zynteglo（LentiGlobin）治疗，观察到的最严重的副作用是血小板减少症（血小板水平低，有助于血液凝结的成分）。
Zynteglo（LentiGlobin）不得用于孕妇或哺乳期妇女，以及之前接受过基因治疗（传递基因的药物）的患者。医生应该考虑在Zynteglo（LentiGlobin）之前是否可以为患者提供所需的预处理。
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