Dravet综合征是一种罕见的终生癫痫，始于婴儿期，以严重难治性癫痫发作、频繁的医疗紧急情况、严重的认知和行为障碍以及突发性意外死亡（SUDEP）风险增加为特征。在美国，Fintepla于今年6月获得批准，用于年龄≥2岁的患者，治疗与Dravet综合征相关的癫痫。
优时比（UCB）于2022年9月27日宣布日本厚生劳动省（MHLW）批准Fintepla（fenfluramine,芬氟拉明口服溶液)：作为其他抗癫痫药物的附加疗法（add-on therapy），用于2岁及以上患者，治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。
批准基于一项临床试验项目，包括来自一项多国随机、双盲、安慰剂对照研究的数据。该研究在143名Dravet综合征儿童和年轻成人患者（2-18岁，包括来自日本的患者）中开展，这些患者接受现有的抗癫痫方案未能充分控制其癫痫发作，中位年龄为9岁（范围：2-18岁），平均基线惊厥性癫痫发作（convulsive seizures，CS）频率约为每月63次。
在为期6周的基线观察期后，患者被随机分配到3个治疗组中的1个：每天 0.7mg/kg Fintepla(n=49)、每天0.2mg/kg Fintepla(n=46) 、安慰剂(n=48)，其中Fintepla或安慰剂被添加到每名患者当前的抗癫痫药物治疗方案中。研究中，患者在2周内滴定至Fintepla目标剂量，然后在该固定剂量下保持12周（最大每日剂量26毫克）。
研究表明，当添加到现有治疗方案中时，与安慰剂相比，每天服用0.7mg/kg Fintepla的患者平均每月惊厥性癫痫发作减少幅度更大（64.8%；p<0.0001）。
安全性方面，Fintepla治疗组与安慰剂组相比治疗期不良事件（TEAE）发生率更高，0.7mg/kg/天组、0.2 mg/kg/天组、安慰剂组分别有91.7%、91.3%、83.3%的患者发生至少一次TEAE。所有三组的严重不良事件发生率相似。整个研究期间的前瞻性心脏安全监测表明，没有研究患者出现瓣膜性心脏病或肺动脉高压。
此前，FDA已授予Fintepla治疗Dravet综合征相关癫痫的孤儿药资格（ODD）、突破性药物资格（BTD）。
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