结节性硬化症(TSC)是一种遗传性疾病，可导致良性肿瘤在全身生长。这些肿瘤可能导致行为和神经系统症状，如自闭症、智力障碍和癫痫。大约75%-80%的患者会出现面部血管纤维瘤，与TSC相关的面部血管纤维瘤会引起面部皮肤损伤。如果不进行治疗，将会导致严重的毁容、出血、瘙痒和红斑。
今年，美国FDA已批准Hyftor(西罗莫司外用凝胶)用于对6岁及以上结节性硬化症相关面部血管纤维瘤的治疗。
Hyftor是FDA批准的第一种也是唯一1种用于治疗成人和6岁及以上儿童结节性硬化症(TSC)中面部血管纤维瘤的局部用药。
Hyftor是一种透明凝胶，含有0.2%的处方药西罗莫司(一种mTOR抑制剂)。
一项双盲对照3期临床试验评估了Hyftor凝胶对TSC相关血管纤维瘤患者的治疗效果。
在第12周，Hyftor组血管纤维瘤的大小和红色复合改善的患者比例显著高于对照治疗组。
血管纤维瘤的大小和外观在第4周就有明显改善，在治疗期间持续改善(第12周)。
无论是成人还是儿童患者中，与安慰剂组相比，Hyftor组患者有60%的显著改善。研究显示Hyftor安全性高、不良反应少。
HYFTOR应用于患有血管纤维瘤的面部皮肤，每天两次，分别在早上和睡前使用。每日最大推荐剂量为:
大约3/4英寸凝胶(600毫克),适用于6至11岁的儿童患者，
大约1英寸凝胶(800毫克)适用于成人和12岁及以上的儿童患者。
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