2023年2月16日，Chiesi集团宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lamzede (velmanase alfa-tycv)用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现。
此次的获批，Lamzede成为首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童患者α-甘露糖苷症非中枢神经系统表现的酶替代疗法。
此前于2018年，欧盟委员会授权Lamzede上市，用于治疗轻中度AM患者的非神经系统表现。
关于α-甘露糖苷症
α-甘露糖苷症是一种极其罕见的进行性溶酶体贮积症，由α-甘露糖苷酶缺乏引起。其特征是缺乏α-甘露糖苷酶，导致身体细胞中糖的异常积累。这种疾病的症状包括面部和骨骼异常、听力丧失和智力残疾，包括从儿童期发展到成年期的听力、言语和行动能力受损，并且经常被忽视，导致一些患者未被诊断或治疗。
Velmanase alfa是一种重组形式的人溶酶体α-甘露糖苷酶，旨在提供或补充天然α-甘露糖苷酶，从而防止富含甘露糖的寡糖在体内各种组织中积累。
Lamzede疗效和安全性
批准Lamzede是基于多个临床试验的疗效和安全性数据，包括一项3期研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT01681953)和一项2期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02998879)。
3期试验包括患有α-甘露糖苷症的成人和儿童患者，他们被随机分配接受每周1mg/kg的velmanase静脉输注(n=15)或安慰剂(n=10)超过52周。与安慰剂相比，在12个月时，velmanase alfa治疗证明了3分钟爬楼梯试验、6分钟步行试验和用力肺活量的改善。此外，血清寡糖浓度的降低支持了velmanase alfa的功效。
单组2期试验评估了在5名小于6岁的α-甘露糖苷症患者中每周一次静脉输注1mg/kg的velmanase。在24个月时，血清寡糖相对于基线的平均绝对变化和百分比变化分别为-7.7 (4.27) μmol/L和-65.8% (23.1%)。
至于安全性，最常见的不良反应为过敏反应，包括过敏反应、鼻咽炎、发热、头痛和关节痛。velmanase alfa的处方信息包括关于严重过敏反应可能性的黑框警告。
参考来源：
Chiesi Global Rare Diseases announces FDA approval of Lamzede® (velmanase alfa-tycv) for alpha-mannosidosis. News release. Chiesi Global Rare Diseases. February 16, 2023. Accessed February 17, 2023.
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