处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Resmetirom用于非酒精性脂肪性肝炎伴肝纤维化的治疗
PDUFA日期：2024年3月14日
在非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者中，肝脏中甲状腺激素β活性降低，导致肝功能损害。
Resmetirom是一种口服甲状腺激素受体(THR)-β选择性激动剂，旨在针对NASH的潜在原因。此前于2023年4月获得美国FDA授予治疗伴肝纤维化的NASH成人患者的突破性疗法认定。
NDA提交的资料包括四项3期研究的数据，其中包括关键的MAESTRO-NASH试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT03900429），该试验评估了resmetirom在1000多名经活检证实的NASH和纤维化患者中的疗效和安全性。
研究结果显示，该试验符合其双重主要终点:非酒精性脂肪性肝病活动评分(NAS)至少降低2分且无纤维化恶化的NASH消退，或治疗52周后纤维化至少1级改善且无NAS恶化 。
Atidarsagene autotemcel治疗异染性脑白质营养不良
PDUFA日期：2024年3月18日
异染性脑白质营养不良(MLD)是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由芳基硫酸酯酶-A基因突变引起。这导致硫苷脂在大脑和身体其他部位积聚，其常见症状有：发声困难，癫痫，行为异常等。
Atidarsagene autotemcel是一种基于造血干细胞的基因疗法，在一项包括39名早发性MLD儿科患者的临床试验中进行了评估。在分析时，一次性基因治疗在无严重运动损伤存活率方面产生了具有统计学意义和临床意义的改善。
如果获得批准，atidarsagene autotemcel将成为美国第一种也是唯一一种治疗早发性MLD的药物。
Sotatercept治疗肺动脉高压
PDUFA日期：2024年3月26日
肺动脉高压(PAH)是一种由肺部动脉壁细胞过度增殖引起的进行性和危及生命的血管疾病。这种疾病的特征是小肺动脉收缩和肺动脉压升高。
sotatercept是一种一流的激活素受体型IIA-Fc融合蛋白，其BLA得到了双盲、安慰剂对照3期STELLAR试验数据的支持。该研究包括323名成人肺动脉高压患者（世卫组织第1组）。结果显示，与安慰剂组相比，接受sotatercept治疗的患者6分钟步行距离有统计学意义和临床意义的改善。
Vadadustat治疗慢性肾病引起的贫血
PDUFA日期：2024年3月27日
Vadadustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，旨在模拟海拔对氧气可用性的生理影响。这导致红细胞产量增加，并改善了组织的氧气输送。
NDA提交的数据来自36项临床试验，涉及8000多名患者。INNO2VATE项目包括2项开放标签、活性对照的3期试验，研究结果显示，vadadustat在因慢性肾病(CKD)导致贫血的成年透析患者中的疗效不劣于darbepoetin alfa。在3期FO2CUS研究中，Vadadustat还被发现不劣于一种长效红细胞生成刺激剂，用于维持治疗血液透析患者因CKD引起的贫血。
Omalizumab用于减少多种食物的过敏反应
PDUFA日期：2024年3月
Omalizumab（一种抗免疫球蛋白E（IgE）抗体）目前正在接受审查，以减少过敏反应，包括意外接触1种或多种食物时可能发生的过敏反应。
BLA得到了3期OUtMATCH试验数据的支持，该试验评估了omalizumab在1至55岁对花生和至少2种其他常见食物过敏的患者中的安全性和有效性。
研究结果显示，与安慰剂相比，omalizumab显著增加了参与者在没有过敏反应的情况下可以摄入的花生(主要终点)、牛奶、鸡蛋和腰果(关键次要终点)的量。
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