全身性重症肌无力（gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能丧失和严重的肌肉无力。80%的gMG患者AChR抗体呈阳性，针对这类患者，首个长效C5补体抑制剂Ultomiris可提供即时、完全和持续的补体抑制作用。
欧盟于近日宣布批准Alexion制药公司的Ultomiris (ravulizumab) 作为标准疗法的附加疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者。
Ultomiris通过抑制终末补体级联反应中的 C5 蛋白起作用，这是身体免疫系统的一部分。 当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自己的健康细胞。 在负荷剂量后，成年患者每八周静脉注射一次 Ultomiris。
欧盟委员会的批准遵循了人用医药产品委员会的积极意见，并基于CHAMPION-MG III期试验的结果，该试验在线发表在NEJM Evidence上。在试验中，Ultomiris在第26周的重症肌无力-日常生活活动 (MG-ADL) 总分的主要终点变化方面优于安慰剂，这是一种评估患者执行能力的患者报告量表日常活动。此外，在开放标签扩展的长期随访结果中，在60周内观察到Ultomiris的临床益处。
在CHAMPION-MG中， Ultomiris的安全性与安慰剂相当，并且与Ultomiris 在阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的 III 期试验中观察到的一致 。接受Ultomiris的患者最常见的不良反应是腹泻、上呼吸道感染、鼻咽炎和头痛。
Ultomiris于2022年4月在美国和2022年8月在日本获得批准，用于某些患有全身性重症肌无力 (gMG) 的成年人。作为广泛开发计划的一部分，正在评估Ultomiris用于治疗其他血液学和神经学适应症。
此次Ultomiris获批，将为全身性重症肌无力患者带来一种新的治疗选择。
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