Alterity Therapeutics于5月5日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ATH434快速通道资格，用于治疗多系统萎缩(MSA)。FDA的快速通道资格旨在促进开发并加快审查用于治疗严重疾病并满足未满足医疗需求的药物，其目的是让重要的新药更早地到达患者手中。
多系统萎缩(MSA)是一种进行性神经退行性疾病，其特征是运动减慢和/或僵硬、自主神经不稳定以及平衡和/或协调功能受损。ATH434是一种口服药物，旨在通过结合并重新分配脑内过量的松散结合铁来减少α-突触核蛋白聚集和氧化应激，这种方法有望限制MSA患者的神经退行性病变。
此项快速通道资格基于双盲、安慰剂对照的II期ATH434-201试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05109091)的数据，该试验评估了ATH434在77名早期MSA成人患者中的安全性和有效性。
研究参与者被随机分配接受两种剂量水平的ATH434(50毫克或75毫克)或安慰剂，每日两次口服。
主要终点是通过脑磁共振成像(MRI)测量的铁含量从基线到第52周的变化。
改良意向治疗(mITT)人群包括接受研究药物治疗并在6个月时至少进行过一次脑铁MRI评估的患者；mITT每组约有20 名患者。研究结果表明，ATH434治疗可降低或稳定受MSA影响的关键脑区铁含量。
关键次要终点是统一多系统萎缩评分量表(UMSARS)评分的变化。与安慰剂相比，ATH434在50毫克(P= 0.03)和75毫克(P= 0.2)剂量组在第52周时分别显示出48%和29%的临床进展减缓。75毫克剂量组在第26周时观察到进展减缓62%(P = 0.05)。
根据临床总体印象严重程度量表评分、帕金森病综合运动量表总评分和直立性低血压症状评估评分的改善，ATH434 也观察到了临床益处。根据可穿戴传感器数据，治疗组的活动量（例如步数、步行次数、总步行时间和站立时间）也得到了增加。
在安全性方面，ATH434的耐受性良好。治疗期间未报告严重不良事件。
参考来源：
Alterity Therapeutics granted U.S. FDA Fast Track designation for ATH434 to treat multiple system atrophy. News release. Alterity Therapeutics. May 5, 2025.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
