2025年11月21日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准pembrolizumab(Keytruda，Keytruda Qlex)，一种PD-1抑制剂，与enfortumab vedotin-ejfv(Padcev)，一种靶向Nectin-4的抗体药物偶联物联合使用，作为新辅助治疗，然后在膀胱切除术后继续作为辅助治疗，用于治疗不适合接受含顺铂化疗的成人肌层浸润性膀胱癌(MIBC)患者。
该批准得到了开放标签3期KEYNOTE-905/EV-303研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03924895）的数据支持，该研究纳入了344名以前未接受治疗的MIBC患者，这些患者以尿路上皮癌组织学为主，适合接受根治性膀胱切除术(RC)和盆腔淋巴结清扫术(PLND)，但不适合或拒绝接受以顺铂为基础的化疗。
研究参与者按1:1的比例随机分配至两组：一组接受3个周期的术前pembrolizumab联合enfortumab vedotin治疗，随后行根治性膀胱切除术(RC)，术后接受6个周期的pembrolizumab联合enfortumab vedotin治疗，再接受8个周期的pembrolizumab单药治疗(n=170)；另一组则直接行根治性膀胱切除术和盆腔淋巴结清扫术(PLND，n=174）。治疗持续至完成、疾病进展、未接受或拒绝根治性膀胱切除术和盆腔淋巴结清扫术、辅助治疗阶段疾病复发或出现不可接受的毒性反应为止。
研究结果显示，与单纯根治性膀胱切除术相比，pembrolizumab联合enfortumab vedotin治疗可使肿瘤复发、进展或死亡风险（无事件生存期[EFS]；主要终点）显著降低60%（风险比[HR]为0.40 [95% CI，0.28-0.57]；P <.0001），具有统计学意义和临床意义。联合治疗组的中位EFS尚未达到（NR）（95% CI，37.3，NR），而单纯手术组的中位EFS为15.7个月（95% CI，10.3-20.5）。
联合治疗方案在术前和术后使用均能提高生存率。总生存期(OS)数据显示，与单纯手术相比，死亡风险降低了50%（HR，0.50 [95% CI，0.33-0.74]；P <.0002）。联合治疗组的中位OS尚未达到（95% CI，NR，NR），而单纯手术组的中位OS为41.7个月（95% CI，31.8，NR）。
联合治疗最常见的不良反应包括：血糖升高、血红蛋白降低、天冬氨酸氨基转移酶升高、皮疹、丙氨酸氨基转移酶升高、疲乏、瘙痒、肌酐升高、钠降低、淋巴细胞减少、周围神经病变、钾升高、脱发、味觉障碍、腹泻、食欲下降、便秘、恶心、磷酸盐降低、尿路感染、干眼症和体重下降。试验中未观察到新的安全信号。
参考来源：
US Food and Drug Administration. FDA approves pembrolizumab with enfortumab vedotin-ejfv for muscle invasive bladder cancer. November 21, 2025.
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