根据美国FDA官网显示，2025年6月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗高血压、遗传性血管性水肿发作、乳腺癌等疾病。
一、心血管疾病
商品名：Widaplik
适应症：高血压
研发公司：George Medicines
6月9日，George Medicines生物制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Widaplik(telmisartan[替米沙坦]、amlodipine[氨氯地平]和indapamide[吲达帕胺]，前称：GMRx2)用于治疗高血压，包括作为初始治疗以降低血压(BP)。
Widaplik由三种参与血压调节机制的活性成分组成：替米沙坦（血管紧张素II受体阻滞剂）、氨氯地平（二氢吡啶类钙通道阻滞剂）和吲达帕胺（噻嗪类利尿剂）。该药物提供三种剂量：10mg/1.25mg/0.625mg；20mg/2.5mg/1.25mg和40mg/5mg/2.5mg，它是首个也是唯一一个获得FDA批准的三联复方药物，可用于可能需要多种药物才能达到目标血压的患者作为初始治疗，且安全性和耐受性良好。
注意，Widaplik禁用于无尿症患者或对替米沙坦、氨氯地平、吲达帕胺、磺胺衍生物或该药丸的任何单一成分过敏的患者。
二、皮肤病
适应症：大疱性类天疱疮
研发公司：再生元和赛诺菲
6月20日，再生元和赛诺菲联合宣布美国FDA已批准Dupixent(dupilumab，度普利尤单抗)用于治疗大疱性类天疱疮成年患者。大疱性类天疱疮是一种慢性复发性皮肤病，以2型炎症为潜在特征。其特征是剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红和疼痛性皮损。Dupixent旨在靶向两种关键炎症细胞因子——白细胞介素-4和白细胞介素-13，从而减轻此类患者的2型炎症。
三、血液系统疾病
商品名：ANDEMBRY
适应症：遗传性血管性水肿发作
研发公司：CSL
6月16日，CSL生物制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ANDEMBRY(garadacimab-gxii)用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。这是首款针对因子XIIa的预防性遗传性血管性水肿(HAE)治疗药物，同时是唯一一种从一开始就为所有患者提供每月一次给药的治疗方法，患者通过不含柠檬酸盐的自我注射器在15秒或更短时间内完成皮下自我注射。
ANDEMBRY是CSL首个获得FDA批准的自主研发重组单克隆抗体，旨在以独特的方式抑制血浆蛋白FXIIa。FXII是HAE通路中第一个被激活的蛋白质，可启动导致HAE发作的级联反应。通过靶向激活的FXIIa，与其他靶向下游介质的HAE疗法相比，ANDEMBRY可从顶部抑制该级联反应。
此前，该药物已在多个国家获得上市许可，包括澳大利亚、英国、欧盟、日本、瑞士和阿拉伯联合酋长国。
四、免疫接种
商品名：mResvia
适应症：RSV
研发公司：Moderna
6月12日，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Moderna公司的mResvia(呼吸道合胞病毒[RSV]疫苗)的批准范围，将主动免疫接种范围扩大到18至59岁、患有由RSV引起的下呼吸道疾病(LRTD)风险较高的人群。此前，该疫苗仅适用于60岁及以上人群。
在2025-2026年呼吸道病毒流行季节，Moderna计划为FDA批准的两个患者群体提供mResvia疫苗。该疫苗以预充式注射器形式提供，每剂0.5毫升，通过肌肉注射给药。
五、传染疾病
商品名：Enflonsia
适应症：预防婴儿RSV的下呼吸道疾病
研发公司：默克
6月9日，默克公司宣布美国FDA已批准ENFLONSIA(clesrovimab-cfor)用于预防新生儿和在呼吸道合胞病毒(RSV)感染季节出生或进入第一个感染季节的婴儿的下呼吸道疾病。
ENFLONSIA是一种预防性长效单克隆抗体，旨在提供贯穿5个月（典型的RSV感染季节）的直接、快速和持久的保护，以保护婴儿免受一系列严重的RSV疾病，包括需要住院治疗的恶化疾病。典型的RSV感染季节通常从秋季持续到次年春季。新闻稿指出，ENFLONSIA是首个也是唯一一个无论体重如何，均以相同剂量105mg为婴儿提供RSV预防药物。
商品名：MAVYRET
适应症：急性丙型肝炎
研发公司：艾伯维
6月11日，艾伯维宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准了口服泛基因型直接作用抗病毒(DAA)疗法MAVYRET(glecaprevir/pibrentasvir)的标签扩展，用于治疗患有急性或慢性丙型肝炎病毒(HCV)基因型1、2、3、4、5、或6感染但无肝硬化或代偿性肝硬化的成人和3岁及以上儿童患者。
丙型肝炎病毒(HCV)是一种高度传染性的血液传播疾病，会影响肝脏。急性HCV指近期感染，如不治疗可发展为慢性感染，患有HCV可能还会导致与肝脏相关的并发症，如肝硬化或肝癌。MAVYRET是直接作用抗病毒药物、是HCV NS3/4A蛋白酶抑制剂glecaprevir和HCV NS5A抑制剂pibrentasvir的固定剂量组合。迄今为止，全球已有超过100万慢性HCV患者接受MAVYRET治疗。
在此之前，MAVYRET还适用于治疗3岁及以上的HCV基因型1感染的成人和儿童患者，这些患者之前曾接受过含有HCV NS5A抑制剂或NS3/4A蛋白酶抑制剂的方案治疗，但不能同时接受这两种方案的治疗。
商品名：Yeztugo
适应症：预防HIV
研发公司：吉利德科学
6月18日，吉利德科学公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其长效HIV-1衣壳抑制剂Yeztugo(lenacapavir，来那卡帕韦)作为暴露前预防用药(PrEP)，通过每六个月仅需给药一次，用于降低体重至少35公斤的成年人和青少年通过性途径感染艾滋病病毒(HIV)的风险。Yeztugo是美国批准的首个每年两次注射的艾滋病毒预防药物。
利那卡帕韦(商品名：Sunleca)最初于2022年获得首次批准，用于与其他抗逆转录病毒药物联合治疗成人耐多药HIV，该适应症已在多个国家获批上市。
Lenacapavir是一种长效艾滋病毒衣壳抑制剂，可以干扰艾滋病毒衣壳蛋白的组装和拆卸，这种药物的多阶段作用机制与目前其他已获批的抗病毒药物不同。大多数抗病毒药物仅作用于病毒复制的一个阶段，而Lenacapavir旨在抑制艾滋病毒生命周期的多个阶段，并且在体外实验中未发现与其他现有药物类别的交叉耐药性。
六、代谢紊乱
商品名：Harliku
适应症：尿黑酸尿症
研发公司：Cycle制药
6月19日，Cycle制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Harliku(nitisinone，尼替西农)2mg片剂，用于降低尿黑酸尿症成年患者的尿液尿黑酸。Harliku是第一个也是唯一一个经FDA批准的尿黑酸尿症治疗药物。
据Cycle称，尼替西农是酪氨酸分解代谢中的第二种酶4-羟基苯丙酮酸双加氧酶的强效抑制剂，可显著降低尿黑酸的生成。
七、肌肉骨骼疾病
商品名：Gamifant
适应症：斯蒂尔病巨噬细胞活化综合征
研发公司：Sobi生物制药
6月28日，Sobi生物制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Gamifant(emapalumab-lzsg，依帕伐单抗)用于治疗已知或疑似斯蒂尔病的噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)/巨噬细胞活化综合征(MAS)成人和儿童（新生儿和老年人）患者，包括系统性幼年特发性关节炎(sJIA)，对糖皮质激素反应不足或不耐受，或复发性MAS。
emapalumab-lzsg是唯一获批的抗干扰素γ(IFNγ)单克隆抗体。旨在通过结合并中和IFNγ发挥作用。当IFNγ分泌失控时，体内会出现炎症反应。该药物适用于静脉输注，给药时间超过一小时。
Gamifant已在美国获批用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)的成人和儿童（新生儿及以上）患者，这些患者病情顽固、复发或进展，或对常规HLH疗法不耐受。
八、肿瘤疾病
商品名：Datroway
适应症：乳腺癌
研发公司：阿斯利康
6月23日，阿斯利康宣布美国FDA已加速批准其与第一三共联合开发的抗体-药物偶联物Datroway(datopotamab deruxtecan-dlnk，德达博妥单抗，简称Dato-DXd)，用于治疗既往接受过EGFR靶向治疗和铂类化疗的局部晚期或转移性表皮生长因子受体(EGFR)突变型非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。该适应症的批准基于临床试验中的总缓解率和缓解持续时间，持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
2025年1月，美国FDA批准Datroway用于治疗不可手术或转移性、激素受体阳性、HER2阴性的乳腺癌成年患者，这些患者此前已接受过内分泌治疗和化疗。至此，Datroway的乳腺癌适应症已在全球30多个国家获得批准，包括日本、欧盟等多个国家和地区。
新闻稿指出，Datroway是美国批准的首个也是唯一一个用于治疗肺癌的TROP2靶向疗法。在俄罗斯，该药物已获批用于治疗同一肺癌人群。
商品名：Keytruda
适应症：头颈部鳞状细胞癌
研发公司：默克
6月13日，默克宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Keytruda(pembrolizumab，帕博利珠单抗)作为新辅助治疗的单药，继续作为辅助治疗与放疗(RT)联合使用(含或不含顺铂)，然后作为单药，用于治疗患有可切除的局部晚期头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的成年患者，其肿瘤表达程序性死亡配体1(PD-L1)(联合阳性评分[CPS] ≥1)。
除此，Keytruda的其他头颈癌适应症包括与铂类和氟尿嘧啶联合用于转移性或不可切除的复发性HNSCC 患者的一线治疗；作为单一药物用于转移性或不可切除的复发性HNSCC患者的一线治疗，适用于经FDA批准的检测确定肿瘤表达PD-L1(CPS ≥1)的患者；作为单一药物用于治疗在含铂化疗期间或之后病情进展的复发性或转移性HNSCC患者。
商品名：Zusduri
适应症：非肌层浸润性膀胱癌
研发公司：乌龙制药
6月12日，乌龙制药宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zusduri(mitomycin，丝裂霉素，曾用名UGN-102)，用于治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)的成年患者。这是第一个也是唯一一个FDA批准的用于治疗复发性LG-IR-NMIBC成人的药物。
Zusduri含有丝裂霉素，这是一种抗肿瘤抗生素，四十多年前首次获批用于静脉注射治疗某些类型的癌症，如今被批准用于直接膀胱给药治疗膀胱癌。丝裂霉素同时也是一种烷化剂，通过抑制脱氧核糖核酸(DNA)的合成来阻止癌细胞的生长。此前，乌龙制药的Jelmyto(丝裂霉素)肾盂肾盏凝胶制剂于2020年获批用于治疗低级别上尿路上皮癌(LG UTUC)。
乌龙制药表示，Zusduri是一种创新的丝裂霉素膀胱内注入溶液，采用其自主研发的RTGel技术，这是一种基于水凝胶的持续释放平台，旨在通过延长膀胱组织与丝裂霉素的接触时间来治疗肿瘤。在门诊环境下，医护人员可通过导尿管将Zusduri直接注入患者膀胱，实现非手术方式的肿瘤治疗。
九、疼痛管理
商品名：Xifyrm
适应症：
研发公司：Azurity Pharmaceuticals
6月10日，Azurity Pharmaceuticals宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Xifyrm（meloxicam injection，美洛昔康注射液）用于成人治疗中度至重度疼痛，可单独使用或与非NSAID（非甾体抗炎）镇痛药联合使用。美洛昔康是一种非甾体抗炎药，通过抑制环氧合酶1和2起作用，从而产生镇痛、抗炎和解热作用。
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