据Octapharma美国公司7月8日宣布，美国FDA扩大了Wilate®（血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物[人]）的批准范围，用于常规预防，以减少6岁以下患有血管性血友病(VWD)的儿科患者的出血发作频率。
此次获批将Wilate的预防性适应症扩展至患有严重血管性血友病的低龄儿科患者。该药现适用于成人和儿科血管性血友病患者，用于按需治疗和控制发作、围手术期出血管理以及常规预防以降低出血频率。
血管性血友病是一种遗传性出血性疾病，由血管性血友病因子（一种参与血小板黏附和VIII因子稳定作用的蛋白质）的数量或质量异常引起。患者可能出现黏膜皮肤出血、外伤或手术后出血时间延长、月经过多、鼻出血、胃肠道出血或关节和肌肉出血，具体症状取决于疾病类型和严重程度。美国血液学会、国际血栓与止血学会、美国国家血友病基金会和世界血友病联盟发布的循证指南建议，对于有严重且频繁出血史的血管性血友病患者，应进行长期预防性治疗。
此次批准用于低龄患者是基于开放标签的3期WIL-33试验（NCT04953884）的数据。该试验评估了wilate作为6岁以下重度血管性血友病患儿（3例2A型、1例2B型和8例3型）常规预防用药的疗效。
研究受试者（N=12；中位年龄：2岁）接受了wilate治疗，剂量为30至50IU/kg，每周2至3次，疗程12个月。
主要终点是预防期间的总年出血率，定义为从首次预防剂量到研究结束期间发生的出血事件总数（自发性、创伤性及/或其他出血），除以这两个时间点之间的年数。
结果显示，所有类型出血事件的年出血率（±标准差[SD]）为4.6（±6.1）。对于已接受治疗的出血事件，所有类型出血事件的年出血率为3.7（±5.1）。研究期间共发生56例出血事件，其中98.2%为轻微出血。在已接受治疗的45例出血事件中，95.6%仅需1次输液。
Wilate在这项针对年轻儿科人群的研究中耐受性良好，在整个试验过程中未观察到血栓事件或VIII因子积累。
参考来源：
‘Octapharma USA Announces Expanded FDA Approval of wilate® for von Willebrand Disease Prophylaxis in Children Younger Than 6 Years’，新闻稿。Octapharma USA；美国东部时间2026年7月8日发布。
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