默克公司于10月27日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大Winrevair（sotatercept-csrk，索特西普）的适应症范围，将治疗成人肺动脉高压(PAH，世界卫生组织[WHO]第一组肺动脉高压)纳入其中，旨在改善运动能力和WHO功能分级(FC)，并降低临床恶化事件的风险，包括因PAH住院、肺移植和死亡。此前，该适应症不包括临床恶化事件。
肺动脉高压是一种罕见的进行性危及生命的血管疾病，其特征是小肺动脉狭窄和肺循环血压升高。当肺部的小动脉变厚并变窄时，会导致这些动脉内的压力增加，对心脏造成压力。PAH的发生涉及三个相关过程，包括炎症、细胞增殖和纤维化，这些过程在肺部小动脉的增厚、变窄和僵硬中起着重要作用，通常被称为“血管重塑”。
Winrevair是一种重组激活素受体IIA型-Fc融合蛋白，旨在与激活素A和其他TGF-β超家族配体结合，从而调节血管增殖。这是FDA批准的首个用于肺动脉高压的激活素信号抑制剂疗法。
该批准基于双盲、安慰剂对照、平行组3期ZENITH试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04896008），该试验评估了Winrevair对18岁及以上WHO FC II或IV级且死亡风险高的PAH成年患者的疗效。
研究参与者(N=172)按1:1的比例随机分配至Winrevair组（目标剂量0.7mg/kg；n=86）或安慰剂组(n=86)，每3周皮下注射一次，同时接受基础肺动脉高压(PAH)治疗。
主要终点为首次发生全因死亡、肺移植或PAH病情恶化相关住院至少24小时的时间。
基线时，74%的受试者为FC III级，26%为FC IV级；72%接受三联疗法，28%接受双联疗法，59%接受前列环素输注疗法。疗效评估在预先设定的中期分析中进行，该分析是在61名受试者达到主要终点时进行的，患者的中位研究时间为273天。
研究结果显示，与安慰剂相比，Winrevair可使首次事件（全因死亡、肺移植或肺动脉高压恶化相关住院至少24小时）的风险降低76%（风险比[HR]，0.24[95% CI，0.13-0.43]；P < .0001）。Winrevair组17.4%的受试者发生至少1起主要终点事件，而安慰剂组为54.7%。
结果还显示，与安慰剂组相比，Winrevair组的主要终点各组成部分发生频率较低（全因死亡：8.1% 对 15.1%；肺移植：1.2% 对 7.0%；PAH恶化相关住院 [≥24小时]：9.3% 对 50.0%）。
在关键次要终点总生存期(OS)方面，Winrevair组报告了7例死亡，而安慰剂组报告了13例死亡。值得注意的是，OS风险比(HR)的点估计值显示索他西普组优于安慰剂组。
在ZENITH试验中，Winrevair最常见的不良反应包括感染、鼻出血、毛细血管扩张、腹泻、头痛、皮疹、血红蛋白升高、头晕、红斑和牙龈出血。
参考来源：
US FDA approves updated indication for Winrevair™ (sotatercept-csrk) in adults with pulmonary arterial hypertension (PAH, WHO* Group 1 pulmonary hypertension) based on phase 3 ZENITH study. News release. Merck. October 27, 2025.
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