处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Lisocabtagene Maraleucel治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤
PDUFA日期：2025年12月5日
美国FDA正在审查lisocabtagene maraleucel(liso-cel)的补充生物制品许可申请(sBLA)。liso-cel是一种靶向CD19的基因修饰自体T细胞免疫疗法，用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性(R/R)边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者。
该sBLA基于开放标签、单臂II期TRANSCEND FL试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04245839)中MZL队列的结果。研究结果显示，在66例接受liso-cel治疗且疗效可评估的复发/难治性边缘区淋巴瘤(R/R MZL)患者中，总缓解率为95.5%（95% CI，87.3-99.1；P <.0001），其中62.1%的患者达到完全缓解（次要终点；95% CI，49.3-73.8；P <.0001）。
结果还显示，24个月的缓解持续时间、无进展生存期和总生存期分别为88.6%（中位随访时间21.6个月）、85.7%（中位随访时间23.8个月）和90.4%（中位随访时间24.5个月）。
安全性方面，liso-cel治疗后严重细胞因子释放综合征和神经系统事件的发生率较低。
Gepotidacin治疗单纯性泌尿生殖道淋病
PDUFA日期：2025年12月11日
Gepotidacin是一种正在接受审查的三氮杂苊类抗生素，用于治疗12岁及以上体重至少45kg的无并发症泌尿生殖道淋病患者。它通过阻断2种不同的II型拓扑异构酶来抑制细菌DNA复制。
如果获得批准，gepotidacin将为淋病提供一种新的口服选择，淋病是一种性传播感染，已被美国疾病控制和预防中心视为紧急公共卫生威胁。
该新药申请的数据来自EAGLE-1研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04010539）。该研究比较了口服gepotidacin与肌注头孢曲松钠联合口服阿奇霉素治疗由淋病奈瑟菌引起的单纯性泌尿生殖道感染的青少年和成人患者(N=628)的安全性和有效性。
研究结果显示，该试验达到了主要终点，证明gepotidacin在治疗淋病方面不劣于标准疗法。接受gepotidacin治疗的患者中，微生物学治愈率为92.6%（95% CI，88.0-95.8），而接受头孢曲松联合阿奇霉素治疗的患者中，微生物学治愈率为91.2%（95% CI，86.4-94.7）。
Lerodalcibep用于降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)患者
PDUFA日期：2025年12月12日
Lerodalcibep是一种基于附着蛋白的小蛋白结合型第三代前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型(PCSK9)抑制剂，其血浆半衰期延长(12至15天)。该药设计为每月一次皮下注射，无需冷藏，患者可自行给药。
它旨在降低动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)或非常高或高风险ASCVD和原发性高脂血症(包括杂合子)患者以及10岁或以上纯合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。
该生物制品许可申请(BLA)的数据来自LIBerate项目，该项目纳入了2300多名已接受最大耐受剂量他汀类药物和其他口服药物治疗但仍需进一步降低LDL-C水平的患者。这5项试验的结果显示，使用Lerodalcibep治疗可显著且持续地降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。
Zoliflodacin治疗单纯性淋病
PDUFA日期：2025年12月15日
美国FDA正在审查Zoliflodacin（一种口服螺嘧啶三酮类抗生素）的新药申请(NDA)，用于治疗12岁及以上成人和儿童的单纯性淋病。体外研究表明，Zoliflodacin对包括对头孢曲松和阿奇霉素耐药的耐药菌株在内的多重耐药淋病奈瑟菌菌株具有活性，且与其他抗生素无交叉耐药性。
该NDA申请包含全面的临床资料，其中包括一项关键的III期研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT03959527），该研究比较了Zoliflodacin与标准治疗方案（肌注头孢曲松联合口服阿奇霉素）在930例单纯性淋病患者中的疗效。
研究结果表明，与标准治疗相比，Zoliflodacin在泌尿生殖系统感染部位的微生物学治愈率方面不劣于标准治疗。生殖器外部位（直肠或咽部）的微生物学治愈率在各治疗组之间也相似。
Depemokimab治疗哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉
PDUFA日期：2025年12月16日
葛兰素史克(GSK)正在寻求批准depemokimab用于治疗伴有2型炎症的哮喘和伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎(CRSwNP)的附加维持治疗。Depemokimab是一种超长效生物制剂，对白细胞介素-5(IL-5)具有高亲和力。其延长的半衰期使其可以每6个月皮下注射一次，每年两次。
SWIFT-1(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04719832)和SWIFT-2(ClinicalTrials.gov注册号：NCT04718103)试验结果显示，对于接受中高剂量吸入性糖皮质激素联合其他哮喘控制药物治疗的嗜酸性表型重度未控制哮喘患者，与安慰剂相比，depemokimab治疗可降低临床显著的哮喘急性发作率和住院率。
在慢性鼻窦炎伴鼻息肉研究（ANCHOR-1 [ClinicalTrials.gov注册号：NCT05274750]和 ANCHOR-2[ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05281523]）中，与安慰剂组相比，depemokimab治疗组患者的鼻息肉大小和鼻塞（共同主要终点）均有显著改善。
Aficamten治疗梗阻性肥厚型心肌病
PDUFA日期：2025年12月26日
Aficamten是一种口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，目前正在接受FDA审查，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病患者。该疗法旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白-肌球蛋白横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩。
此次新药申请(NDA)的提交基于III期SEQUOIA-HCM试验(ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05186818)的数据，该试验纳入了282名患有症状性肥厚型心肌病和左心室流出道梗阻的成年患者。
研究结果显示，与安慰剂组相比，Aficamten治疗组在第24周时，通过心肺运动试验测得的峰值摄氧量显著增加。接受aficamten治疗的患者也报告了心脏结构、功能和生物标志物的改善。
在安全性方面，aficamten耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相当。未报告心力衰竭恶化或因左心室射血分数降低而导致治疗中断的情况。
Narsoplimab治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病
PDUFA日期：2025年12月26日
FDA正在审查narsoplimab重新提交的生物制品许可申请(BLA)，用于治疗造血干细胞移植(HSCT)相关血栓性微血管病(TA-TMA)。TA-TMA是干细胞移植的一种严重并发症。
Narsoplimab是一种人源单克隆抗体，特异性靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2 (GBL-2)。其设计目的是预防TA-TMA中观察到的补体介导的炎症和内皮损伤。
重新提交的BLA包含一项分析，比较了来自II期OMS721-TMA-001研究(ClinicalTrials.gov 注册号：NCT02222545)的28例TA-TMA患者的总生存期，以及来自外部对照HSCT注册库的100多例未接受Narsoplimab治疗的TA-TMA患者的总生存期。研究结果显示，与未接受治疗的外部对照组患者相比，接受Narsoplimab治疗的患者死亡风险显著降低（风险比，0.32 [95% CI，0.23-0.44]；P <.00001）。
该申请还纳入了来自TA-TMA的Narsoplimab扩大用药项目（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04247906）的数据，该项目进一步证实了Narsoplimab的总体生存获益。
Tolebrutinib治疗非复发性继发进展型多发性硬化症
PDUFA日期：2025年12月28日
Tolebrutinib是一种口服的、可穿透血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，目前正在接受FDA审查，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症(nrSPMS)，并延缓成人患者的残疾进展，且该治疗与复发无关。
该新药申请(NDA)的提交基于3期临床试验的数据，包括HERCULES（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04411641）、GEMINI 1（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04410978）和GEMINI 2（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04410991）。在HERCULES研究中，与安慰剂相比，Tolebrutinib治疗使非复发缓解型继发进展型多发性硬化症(nrSPMS)患者6个月确认的残疾进展发生时间延迟了31%(P = 0.003)。
GEMINI 1和GEMINI 2试验比较了Tolebrutinib与特立氟胺治疗复发型多发性硬化症(RRMS)患者的疗效。两项试验均未达到主要终点，即年复发率的统计学显著改善；然而，在汇总分析中，Tolebrutinib使6个月确认的残疾恶化发生时间延迟了29%(P = 0.023)。
Relacorilant治疗库欣综合征
PDUFA日期：2025年12月30日
Relacorilant是一种皮质醇调节剂，目前正在接受FDA的审查，有望成为治疗库欣综合征（高皮质醇血症）的潜在药物。
此次新药申请(NDA)的提交基于关键性III期GRACE试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT03697109）和确证性III期GRADIENT试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04308590）的数据。
GRACE试验的结果显示，Relacorilant治疗可显著改善高血压、高血糖以及库欣综合征的其他症状，例如体重、腰围和认知功能。GRADIENT试验的数据也支持了这些结果，并证实Relacorilant可改善多种高皮质醇血症的体征和症状。
在安全性方面，这些试验中没有报告Relacorilant引起的低钾血症、子宫内膜肥大或相关阴道出血、肾上腺功能不全或QT间期延长的病例。
Tradipitant治疗晕动病相关呕吐
PDUFA日期：2025年12月30日
Tradipitant是一种神经激肽-1 受体拮抗剂，用于治疗晕动病相关呕吐的新药申请(NDA)正在接受FDA的审查。该药已在两项III期临床试验中进行研究：Motion Syros（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04327661）和Motion Serifos（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05903924）。这两项试验均在美国沿海水域的船只上进行，模拟真实世界环境。
Motion Syros试验纳入了365名有既往旅行晕动病史的患者。结果显示，与安慰剂组相比，Tradipitant治疗组患者的呕吐发生率显著降低。
同样，在Motion Serifos研究中，316名在旅行中受晕动症困扰的参与者被随机分配接受Tradipitant或安慰剂治疗，以评估其对呕吐的影响。结果显示，与安慰剂组相比，Tradipitant显著预防了这些患者的呕吐。与安慰剂组相比，Tradipitant组的严重恶心和呕吐症状也明显减轻。
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
