Acadia制药公司于12月12日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Daybue Stix口服溶液粉剂上市，用于治疗两岁及以上成人和儿童的雷特综合征。这是Daybue(trofinetide)的新配方，不含色素和防腐剂的trofinetide草莓味粉末，可以将其与各种水基液体混合。新配方有望提供与Daybue口服溶液相同的功效和安全性，同时为患有雷特综合征的儿童和成人提供关于其Daybue治疗的剂量体积和味道的新灵活性和选择。
Daybue Stix将于2026年第一季度开始限量供应，并于2026年第二季度初全面上市。目前的口服溶液剂型将继续供应。
Trofinetide是一种新型合成的甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸类似物，是胰岛素样生长因子-1的氨基末端三肽。该药旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗雷特综合征的核心症状。虽然Trofinetide用于雷特综合征患者的作用机制尚不清楚，但在动物研究中，已经证明其可以增加树突的分支和突触可塑性信号。
Daybue最初于2023年获FDA批准用于治疗雷特综合征，FDA对Daybue的批准是基于3期LAVENDER试验数据，该试验在187名5至20岁女性雷特综合征患者中评估了Daybue的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，Daybue在第12周时，在雷特综合症行为问卷总分(P=0.018)和临床整体印象量表评分(P=0.003)上均显示出具有统计学意义的显著改善。
根据Acadia新闻稿，Daybue和Daybue Stix是目前仅有的两种获得FDA批准的治疗雷特综合征（一种罕见的神经发育障碍）的药物。
Daybue Stix的疗效和安全性基于LAVENDER研究的结果，该研究使用Daybue口服溶液治疗雷特综合征患者。新配方获批的依据是一项生物等效性研究的结果，该研究表明，原Daybue口服溶液和新的Daybue Stix口服溶液粉剂配方均能提供相当的药物暴露量。这一已确认的生物等效性意味着，患者使用Daybue Stix时，可以获得与口服溶液配方相同的疗效和安全性。
参考来源：
'Acadia Pharmaceuticals Announces FDA Approval of DAYBUE® STIX (trofinetide) for Oral Solution, a New Powder Formulation of Trofinetide for the Treatment of Rett Syndrome,' Press Release. Acadia Pharmaceuticals Inc.; Released December 12, 2025.
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