2023年3月FDA批准的7款新药，涉及神经疾病，肿瘤学以及免疫疾病等。
一、神经疾病
Daybue (trofinetide)
据阿卡迪亚（Acadia）制药公司2023年3月10日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准DAYBUE(trofinetide,曲芬尼肽)用于治疗两岁及以上的成人和儿童患者的Rett综合征，预计将于2023年4月底在美国上市。
Trofinetide是一种新型的IGF-1氨基末端三肽的类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。Trofinetide可以刺激突触成熟，解决突触和神经元的不成熟问题——这是Rett综合征的病理生理学特征。在中枢神经系统中，IGF-1主要由神经元和神经胶质细胞产生，大脑中的IGF-1对正常发育活动、对损伤及疾病的应答都至关重要。Trofinetide已被证明可以抑制炎症细胞因子的产生，抑制小胶质细胞和星形胶质细胞的过度活化，并增加可与IGF-1受体结合的可用IGF-1的数量。
二、肿瘤学
据礼来公司2023年3月3日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Verzenio(abemaciclib，阿贝西利)的扩大适应症：结合内分泌治疗(ET)，用于激素受体阳性(HR+)、人类表皮生长因子受体2阴性(HER2-)、淋巴结阳性、复发风险高的早期乳腺癌(EBC)成年患者的辅助治疗。
随着适应症的扩展，符合abemaciclib治疗条件的患者现在可以仅根据淋巴结状态、肿瘤大小和肿瘤分级(4+阳性淋巴结，或1-3个阳性淋巴结，以及以下至少1个:肿瘤至少5cm或3级)被确定为高风险。以前，这种治疗要求Ki-67评分至少为20%，以供患者选择。现在，这一扩大的辅助适应症取消了对患者选择的Ki-67评分要求。
此外，在早期乳腺癌扩大适应症批准的同时，FDA还扩大了Verzenio在转移性乳腺癌(MBC)中的适应症，Verzenio与芳香化酶抑制剂联合使用作为治疗HR+、HER2-晚期或转移性乳腺癌的初始内分泌治疗的适应症，以包括所有成年患者，包括与卵巢抑制联合使用的绝经前/围绝经期妇女。以前，该适应症仅包括绝经后妇女。
诺华公司于当地时间2023年3月16日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tafinlar（dabrafenib）+Mekinist（trametinib）用于治疗1岁及以上患有BRAF V600E突变且需要全身治疗的低级别胶质瘤（LGG）的儿科患者。FDA还批准了Tafinlar和Mekinist的液体制剂，这些批准使得Tafinlar+Mekinist成为第一个也是唯一一个被批准用于治疗BRAF V600E LGG儿科患者的联合靶向疗法。
Zynyz (retifanlimab-dlwr)
Incyte制药公司于2023年3月22日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zynyz(retifanlimab-dlwr)用于治疗成人转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌(MCC)。根据肿瘤缓解率和缓解持续时间针对该适应症的生物制剂许可申请(BLA)已获得美国FDA的加速批准。Zynyz对该适应症的持续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。
Zynyz(retifanlimab-dlwr)是一种靶向程序性死亡受体-1 (PD-1)的人源化单克隆抗体，它通过与PD-1受体结合，抑制PD-1介导的对免疫细胞活性的抑制，提高免疫细胞发现和杀伤肿瘤细胞的能力。
目前，retifanlimab还在临床试验中用于治疗非小细胞肺癌、肛管鳞状细胞癌等其它癌症类型。
三、疼痛管理
Zavzpret (zavegepant)
据辉瑞公司2023年3月9日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zavzpret (zavegepant)用于急性治疗成人有或无先兆的偏头痛，不适用于偏头痛的预防性治疗。该药是第一个也是唯一一个降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂鼻喷雾剂，预计将于2023年7月在全美药店上市。
Zavegepant是第三代高亲和力、选择性和结构独特的小分子CGRP受体拮抗剂，也是临床开发中唯一的CGRP受体拮抗剂，具有鼻内和口服剂型。
值得一提的是，Zavzpret禁用于有zavegepant或其任何成分过敏史的患者。在临床研究中，Zavzpret出现了过敏反应，包括面部肿胀和荨麻疹。
四、免疫疾病
Joenja (leniolisib)
据PharmingGroupN.V.于2023年3月24日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Joenja(leniolisib)，用于治疗12岁及以上儿童和成人患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)综合征(APDS)。据称，这是美国首个也是唯一一个批准用于治疗PI3Kδ过度活化综合征的药物，PI3Kδ过度活化综合征是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷病。
FDA对Joenja的批准附带了优先审评凭证（PRV），使Pharming有权接受对未来罕见病药物的快速审评。Joenja预计将于4月初在美国上市。
目前，该药物也正在接受欧洲药品管理局（EMA）人类医药产品委员会（CHMP）的审查。1个月前，该监管机构将对leniolisib的加速审查转为标准审查，理由是该公司需要提交中期分析后进行的扩展研究的额外数据。
五、传染病
Rezzayo (rezafungin for injection)
Cidara Therapeutics, Inc. 和Melinta Therapeutics, LLC于2023年3月22日联合宣布，美国食品和药物管理局(FDA)批准了Rezzayo（rezafungin，注射用瑞扎芬净），用于治疗方案有限或没有替代方案的成人念珠菌血症和侵袭性念珠菌病。
该药物是十多年来第一个批准用于念珠菌血症和侵袭性念珠菌病患者的新治疗方案。Melinta表示，该药物将于今年夏季上市。
此前，Rezzayo获得FDA孤儿药和合格传染病产品(QIDP)称号。目前，该药物也在欧洲接受监管审查，并正在试验其他适应症，包括在接受同种异体血液和骨髓移植的成人中预防侵袭性真菌疾病。
参考来源：March 2023: Notable Drug Approvals
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