去年三月，美国FDA批准了首个治疗猫肥厚型心肌病的药物——TriviumVet公司的Felycin®-CA1(西罗莫司缓释片剂)。这是猫科医学领域的一个重要里程碑，为亚临床肥厚型心肌病猫提供了一种可延缓疾病进展的疗法。
其批准为有条件批准：用于治疗患有亚临床肥厚型心肌病的猫的心室肥大。亚临床肥厚型心肌病指的是猫在无全身性高血压、其他代偿性心肌肥厚病因、无充血性心力衰竭的现病史或既往症状、无动脉血栓栓塞以及无严重左心室流出道梗阻的情况下，出现左心室肥厚（通过二维或M型超声评估，舒张末期左心室壁厚度≥6mm）。
猫的肥厚型心肌病
心肌病是一种心脏肌肉疾病。猫的肥厚型心肌病会导致心脏左心室壁增厚，是猫最常见的心脏病，也是猫最常见的死因之一。虽然大多数病例的病因不明，但该病与某些品种的基因突变有关，例如缅因猫、布偶猫和波斯猫。该病是一种进行性疾病，处于亚临床期的猫心壁增厚，但尚未出现临床症状。有些猫可能在亚临床期存活数年，而有些猫则可能发展为充血性心力衰竭、动脉血栓栓塞或猝死。
Felycin®-CA1的作用机制
西罗莫司是一种免疫抑制剂，靶向并抑制mTORC1蛋白复合物，该复合物是细胞生长和营养反应的核心调节因子。啮齿动物模型研究表明，西罗莫司通过抑制mTOR，促进自噬、减轻氧化应激和阻断促炎反应，从而减轻心脏肥大，最终改善啮齿动物的心脏功能。
关键性临床研究概述
FDA对Felycin-CA1的有条件批准是基于一项多中心研究（RAPACAT试验）的结果。研究共纳入了43只不同品种的猫，分别接受了标签剂量的Felycin-CA1（0.3mg/kg，每周一次；n=15）、双倍标签剂量（0.6mg/kg，每周一次；n=15），或安慰剂对照片剂（n=13）。所有猫均接受了180天的随访，或直至退出研究。
入组时，猫的年龄介于1至12岁之间，体重介于3.3至14公斤之间；其中有37只为雄性。入组前，所有猫均经超声心动图检查确诊为亚临床肥厚型心肌病，检查结果显示左心室肥大（二维或M型超声评估显示舒张末期左心室壁厚度≥6mm），且无充血性心力衰竭、动脉血栓栓塞或需要特定抗心律失常治疗的心律失常的证据。
若猫被发现存在心源性肺水肿、严重左心室流出道梗阻（左心室流出道压差≤50mmHg）、临床显著的心律失常、除肥厚型心肌病以外的其他心脏疾病、系统性高血压、显著的系统性疾病，或正在接受长期糖皮质激素治疗，则不符合入组条件。若在入组前至少2周开始服用口服氯吡格雷和/或ACE抑制剂，则允许同时服用。研究期间不允许使用任何新的心脏药物。
除比较疾病进展/疗效与基线患者特征之间的关系外，还进行了探索性分析，评估了左心室肥大和左心房扩张的指标。疗效评估基于左心室最大壁厚（MWT）的变化。
参与研究的43只猫中，有36只猫在第180天的最终评估时仍在研究中。6只猫（5只高剂量组，1只对照组）因心脏病进展、死亡或主人带走而被排除。
研究表明，与未接受治疗的猫相比，接受Felycin-CA1治疗的猫的心壁测量值有所改善。
基线时，三个研究组的心脏超声检查值具有可比性。治疗180天后，左心室壁厚度出现明显差异。接受0.3mg/kg治疗的猫的平均MWT较低，且在第60天和第180天，0.3mg/kg组与对照组之间的差异具有统计学意义。其他心脏超声检查值未检测到具有统计学意义的治疗效果。
在第180天的36例可评估病例中，0.3mg/kg组（n=14）的MWT平均下降了0.17mm。相比之下，安慰剂组（n=12）的MWT平均上升了0.94mm，0.6mg/kg组（n=10）的MWT平均上升了0.50mm。
该试验中，接受Felycin-CA1治疗的猫最常见的不良反应是心血管方面的，与肥厚型心肌病的进展有关，包括心律失常、充血性心力衰竭、晕厥和心包积液。还观察到其他不良反应，包括嗜睡、呕吐、腹泻和食欲不振。
研究期间有1只猫出现糖尿病，因糖尿病酮尿酸症酸中毒而死于急性心脏骤停。在另一项试点研究中，1只猫入组时有ALP升高病史，接受治疗后出现肝病，退出研究约4个月后被实施安乐死。因此，在开始服用该药物之前，应先对猫进行肝脏疾病筛查，并且不应在患有肝脏疾病或糖尿病的猫身上使用该药物。
Felycin-CA1有0.4mg、1.2mg和2.4mg的片剂。根据其处方信息，其目标剂量为每周一次口服0.3mg/kg。该剂量预计不会抑制猫的免疫功能。此外，一项疫苗反应研究的结果表明，该药物不会影响猫对狂犬病疫苗的免疫反应。
目前，TriviumVet正在进行一项关键的临床试验（HALT HCM研究），以进一步证明Felycin-CA1在控制亚临床肥厚型心肌病猫心室肥大中的有效性，预计将于2028年完成。这项试验旨在将其有条件批准转为完全批准。两种类型的批准对药物的有效性要求不同，不过安全标准却是一致的。
参考来源：
'FDA Conditionally Approves Drug for Management of Ventricular Hypertrophy in Cats', Press Release. U.S. FDA; Released March 14, 2025.
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