艾伯维（AbbVie）于5月27日宣布，美国FDA已批准Decnupaz™(pivekimab sunirine-pvzy)，用于治疗患有母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤的成年患者。Decnupaz是首款且唯一获批用于治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤的抗体偶联药物，且可在门诊环境下启动治疗。
关于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤是一种极其罕见且侵袭性的血液系统恶性肿瘤，目前的治疗选择十分有限。患者常表现为皮肤病变，且该疾病可迅速扩散至骨髓、淋巴结及中枢神经系统。该疾病通常累及60至70岁的成年男性。尽管患者接受了包括干细胞移植在内的强化化疗作为初始治疗，但仍有许多患者出现复发，这凸显了开发新型治疗方案的迫切需求。
Decnupaz的作用机制
Pivekimab sunirine-pvzy是一种靶向CD123（即白细胞介素-3受体的α亚基）的抗体偶联药物（ADC）。该抗体是一种人源化抗CD123IgG1抗体。在作用机制方面，它能与表达CD123的细胞结合；经细胞内加工后，它会释放出一种可穿透细胞膜的有效载荷FGN849，从而引发DNA烷基化、单链DNA断裂、细胞凋亡及细胞死亡。该有效载荷FGN849属于吲哚林苯二氮卓类假二聚体（IGN）细胞毒性分子家族。Pivekimab sunirine-pvzy在母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤的体外及体内模型中均展现出了抗肿瘤活性。
Decnupaz的关键性临床试验数据
此次获批基于一项多中心、开放标签、单臂1/2期CADENZA试验(NCT03386513)中母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者队列的数据支持。该研究在116名患有新确诊或复发/难治性髓系恶性肿瘤的成年患者中评估了Decnupaz治疗的安全性和有效性，其中包括84名母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤成人患者。
在母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤队列中，33例既往未接受过治疗，51例为复发/难治性患者，这些患者均无活动性中枢神经系统疾病证据。患者接受的治疗方案为静脉滴注给予Decnupaz 0.045mg/kg，每三周一次。
Decnupaz疗效是基于完全缓解或临床完全缓解率进行评估的。临床完全缓解定义为达到完全缓解，但伴有不提示活动性疾病的残留皮肤异常。
既往未接受过治疗的患者组
在初治患者组中，23例患者（69.7%）实现了完全缓解或临床完全缓解，16例患者（48.5%）达到了完全缓解，7例患者（21.2%）达到临床完全缓解。完全缓解或临床完全缓解的中位持续时间为9.7个月。
该组中位随访时间为21.5个月（范围：4.2~27个月）。达到完全缓解或临床完全缓解的中位时间为1.8个月（范围：<0.5~4个月）。在33例初治患者中，有13例（39.4%）接受了研究结束后的治疗——造血干细胞移植。
复发或难治性患者组
在复发或难治性患者组中，8例患者(15.7%)实现了完全缓解或临床完全缓解，7例患者(13.7%)为完全缓解，1例患者(2.0%)为临床完全缓解。完全缓解或临床完全缓解的中位持续时间为9.2个月。
该组中位随访时间为24.1个月（范围：0.2~30.4个月）。达到完全缓解或临床完全缓解的中位时间为1.7个月（范围：1~6个月）。在51例复发/难治性患者中，有6例（11.8%）患者接受了研究结束后的治疗——造血干细胞移植。
Decnupaz的安全性
在总体人群中，给药周期的中位数为3个周期；在母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤患者中，给药周期的中位数为3.5个周期。在所有接受Decnupaz治疗的患者中，最常见的不良反应（≥20%）包括水肿、疲乏、肌肉骨骼痛、出血、输注相关反应、恶心和腹泻。最常见的3级或4级实验室异常（≥10%）包括中性粒细胞减少、血小板减少、淋巴细胞计数减少、白细胞减少、血红蛋白降低和血糖升高。
其处方信息中包含关于肝毒性（包括肝静脉闭塞性疾病）的黑框警告，以及关于输注相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应和胚胎-胎儿毒性的警告与注意事项。
参考来源：
‘U.S. FDA Approves DECNUPAZ™ (pivekimab sunirine-pvzy) for Treatment of Adult Patients With Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm, an Ultra-Rare and Aggressive Blood Cancer With Limited Treatment Options’，新闻稿。AbbVie；2026年5月27日发布。
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