生物技术公司Viridian近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Lumvoa™(veligrotug-vvze)静脉输注液用于治疗无论疾病活动性或持续时间如何的甲状腺眼病。这是针对这种炎症性疾病的第二种疗法。
甲状腺眼病及既往疗法
甲状腺眼病是一种罕见且致残性的自身免疫性疾病，其特征是眼部周围及后方的炎症和组织重塑，可导致眼球突出、复视、疼痛及视力受损。病程分为两个阶段：首先是炎症活动期，持续数月至数年；随后进入稳定期或慢性期，此时症状持续存在。该疾病与胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的过度表达有关；IGF-1是一种驱动炎症反应的生长因子。
过往，皮质类固醇被用于“超说明书用药”，以减轻甲状腺眼病引起的炎症。2020年，安进旗下公司Horizon的药物Tepezza获得FDA批准，成为了甲状腺眼病的首个疗法，该药是一种旨在与IGF-1受体结合的单克隆抗体。其药物标签仅涵盖活动期患者群体的相关数据。
Lumvoa的作用机制、与其他疗法的区别
Veligrotug-vvze是一种IGF-1受体（IGF-1R）抑制剂，为在中华仓鼠卵巢（CHO-K1）细胞中生产的人源化IgG1κ单克隆抗体。其在甲状腺眼病患者体内的作用机制尚未完全明确，但可通过阻断配体诱导的受体自身磷酸化，与IGF-1R结合并抑制IGF-1R信号传导。
Viridian在新闻稿中指出，Lumvoa是首个获批用于甲状腺眼病且其药物标签涵盖了活动期及慢性期相关数据的疗法，其数据显示在活动期和慢性期疾病中，该药均显示出在复视改善及复视完全消退方面具有统计学意义的疗效。
Tepezza与Lumvoa的安全性特征相似，两者均存在导致听力丧失的风险。不过，Lumvoa的优势在于其给药疗程更短，通过静脉输注给药，每次输注耗时30至45分钟，整个疗程包含五次输注，每次间隔三周。相比之下，Tepezza的静脉输注耗时60至90分钟，且疗程包含八次输注，同样每隔三周进行一次。
Lumvoa的关键性临床研究数据
Lumvoa的获批基于两项随机、双盲、安慰剂对照研究，分别针对疾病的活动期（研究1：NCT05176639）和慢性期（研究2：NCT06021054）。研究1纳入了发病时间在15个月以内且临床活动性评分（CAS）为3分或以上的甲状腺眼病患者；研究2纳入了发病时间超过15个月且临床活动性评分（0-7分）不限的甲状腺眼病患者。
研究1的患者年龄中位数为50岁（范围：23至79岁），眼球突出度范围为13.7至33.3毫米，且76名患者（67%）在起始时存在复视。研究2的患者年龄中位数为52岁（范围：20至77岁），眼球突出度范围为14.1至35.0毫米，102名患者（54%）在起始时存在复视。临床活动度评分范围为0至7分，其中66名患者（35%）在起始时的临床活动度评分为0或1分。
两项研究共有301名患者按2:1的比例被随机分配接受Lumvoa（10mg/kg）或安慰剂治疗，给药方式为每3周一次静脉输注，共计5次输注。
第15周时的眼球突出应答率定义为：研究眼眼球突出较起始减少≥2mm，且非研究眼眼球突出未恶化（即未增加≥2mm）的患者比例。其他评估指标包括甲状腺眼病的体征和症状，涵盖复视、球后疼痛、注视诱发的眼眶疼痛、眼睑肿胀、眼睑红斑、结膜充血、结膜水肿、炎症及临床活动度评分，此外还包括生活质量评估（涉及功能性视力和患者外观）。
研究结果
两项研究使用突眼计在第15周测得的突眼程度数据结果均显示，甲状腺眼病的体征和症状得到了具有统计学意义及临床意义的改善：
• 在研究1中，Lumvoa组(N=75)第15周眼球突出应答率为70%，眼球突出较起始的平均减少2.9mm，而安慰剂组(N=38)应答率为5%，平均减少0.5mm。
• 在研究2中，Lumvoa组(N=125)应答率为57%，平均减少2.4mm，而安慰剂组(N=63)应答率为8%，平均减少0.5mm。
使用磁共振成像（MRI）/计算机断层扫描（CT）进行测量时，也观察到了类似的眼球突出结果。
在两项研究中，根据相对于起始的平均变化量测定，无论是在活动期甲状腺眼病还是慢性甲状腺眼病患者中，均观察到眼球突出症状最早在第3周即有所改善，且改善趋势持续至第15周。
在这两项研究中，Lumvoa治疗还改善了受累较轻的非研究眼（即未作为主要评估对象的另一只眼）的状况，并使双眼的眼外肌体积均有所减小。
针对研究1和研究2中起始时存在复视（重影）的患者，研究人员对其复视情况进行了评估：
• 在研究1中，Lumvoa组患者（N=50）和安慰剂组（N=26）在第15周复视应答率分别为59%和20%，治疗差异为39.2%；在第15周复视消退率分别为49%和12%，治疗差异为37.7%。
• 在研究2中，两组在第15周复视应答率分别为56%和25%，治疗差异为30.9%；在第15周复视消退率分别为32%和14%，治疗差异为17.7%。
在活动期甲状腺眼病患者中，最早于治疗后3周观察到复视消失；在慢性期甲状腺眼病患者中，这一现象最早于治疗后6周观察到。
在研究1和研究2中，在第15周表现出眼球突出改善应答的患者分别有71%和57%在第52周仍维持该应答，在第15周实现复视消失的患者分别有50%和80%在第52周仍维持复视消失状态。
针对年龄和性别亚组的分析显示，各亚组对Lumvoa的应答无差异。在这两项研究中，吸烟者与非吸烟者在眼球突出和复视的改善程度上表现相似。
两项研究中接受Lumvoa治疗的患者最常见的不良反应（发生率达5%或以上）包括肌肉痉挛、头痛、听力受损、高血糖、疲劳、腹泻、耳部不适、输注相关反应、恶心、鼻咽炎、血肌酸磷酸激酶升高、皮肤干燥和高血压。
参考来源：
‘Viridian Therapeutics Announces U.S. FDA Approval and Launch of Lumvoa™ (veligrotug-vvze) for the Treatment of Thyroid Eye Disease’，新闻稿。Viridian Therapeutics, Inc.；2026年6月26日发布。
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