据Ionis制药公司6月24日宣布，美国FDA已批准Tryngolza（olezarsen），用于在饮食控制的基础上，降低重度高甘油三酯血症成人的甘油三酯水平及急性胰腺炎风险。这是首个且唯一用于降低重度高甘油三酯血症患者甘油三酯水平及急性胰腺炎风险的疗法。
关于重度高甘油三酯血症
重度高甘油三酯血症是一种严重病症，其定义为患者的空腹甘油三酯水平达到或超过500mg/dL。相关指南建议，当甘油三酯水平超过500mg/dL时应采取措施降低该水平，以降低发生急性胰腺炎（一种可能严重甚至危及生命的胰腺突发性炎症）的风险。作为参考，正常的甘油三酯水平应低于150mg/dL。
针对重度高甘油三酯血症的标准治疗方案包括生活方式与饮食调整（例如治疗肥胖症和糖尿病、规律锻炼、限制或停止饮酒以及采取低脂饮食）以及药物治疗。此前获FDA批准用于降低重度高甘油三酯血症患者甘油三酯水平的药物，在其临床试验中出现的急性胰腺炎病例数量不足，因此无法证实这些药物能降低急性胰腺炎的发生风险。
关于Tryngolza
Tryngolza是一种配体偶联反义药物，可抑制载脂蛋白C-III的生成，从而促进甘油三酯（TG）和极低密度脂蛋白的清除。该药还被批准作为饮食疗法的辅助手段，用于降低患有家族性乳糜微粒血症综合征的成人的甘油三酯水平。
关键性临床试验
针对严重高甘油三酯血症的获批是基于CORE（NCT05079919）和CORE2（NCT05552326）这两项3期研究的数据，这些研究纳入了甘油三酯（TG）水平在500mg/dL或以上的成年受试者（N=1061）。
研究受试者按1:1:1的比例被随机分配，每4周接受一次50mg或80mg olezarsen或安慰剂的皮下注射，疗程为12个月。主要终点为治疗6个月时空腹甘油三酯水平较起始的百分比变化。
研究结果显示，与安慰剂相比，两种剂量的olezarsen均在6个月时显著降低了甘油三酯水平（经安慰剂校正后的甘油三酯降幅：CORE研究中50mg组为63%，80mg组为72%，P<0.001；CORE2研究中50mg组为49%，80mg组为55%，P<0.001）。此外，86%接受olezarsen治疗的患者其甘油三酯水平降至500mg/dL以下。
与安慰剂相比，Olezarsen还使急性胰腺炎事件的风险显著降低了85%（平均发生率比为0.15[95%CI,0.05–0.40]；P<0.001）。安慰剂组17名患者共发生22起急性胰腺炎事件，而Olezarsen组5名患者共发生7起事件。
接受Tryngolza治疗重度高甘油三酯血症的患者中，最常见的不良反应为注射部位反应和肝酶升高。医务人员应考虑在开始使用Tryngolza或增加剂量之前，以及此后有临床指征时，进行肝酶检测。如果肝酶持续升高，医务人员可考虑暂停用药和/或降低剂量。
接受Tryngolza治疗的患者中曾报告出现潜在过敏反应，包括皮肤发红、荨麻疹（红色瘙痒性肿块）、面部肿胀、寒战或呼吸困难。医务人员应告知患者过敏反应的体征和症状，并指导患者在出现这些情况时立即就医并停止使用Tryngolza。
Tryngolza以单剂量自动注射器形式供应，提供50mg和80mg两种剂量规格。患者和/或照护者在接受正确的皮下注射技术培训后，可自行给药。在使用Tryngolza治疗期间，患者应保持低脂饮食（每日脂肪摄入量≤20g）。
参考来源：
‘TRYNGOLZA® (olezarsen) approved by the FDA as the first and only treatment to reduce triglycerides and the risk of acute pancreatitis in patients with severe hypertriglyceridemia (sHTG)’，新闻稿。Ionis Pharmaceuticals, Inc.；2026年6月24日发布。
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