据安斯泰来公司7月13日宣布，美国FDA已扩大了Keytruda®/Keytruda Qlex™（帕博利珠单抗）联合Padcev™（enfortumab vedotin-ejfv）的获批适应症，将其用于肌层浸润性膀胱癌的新辅助及辅助治疗，适用人群涵盖所有适合接受膀胱切除术且无论其是否符合顺铂治疗条件的患者。
这是首个无需考虑患者是否适合接受含顺铂的化疗即可用于治疗肌层浸润性膀胱癌的治疗方案。在此之前，该方案仅限于不适合接受顺铂治疗的患者。
膀胱癌是全球第九大常见癌症，每年全球新增病例超过61.4万例，其中美国估计有8.5万例。肌层浸润性膀胱癌约占所有膀胱癌病例的30%，患者的标准治疗方案是新辅助顺铂化疗后行手术。即使接受了膀胱切除手术，仍有约一半的患者会出现疾病复发。
帕博利珠单抗是一种免疫疗法，可帮助人体免疫系统识别并攻击癌细胞。Padcev是一种靶向疗法，它通过与膀胱癌细胞表面的蛋白质结合，将抗癌药物直接输送到膀胱癌细胞。术前术后联合使用这些药物旨在提高癌症根除率，同时降低癌症复发风险。
关键临床试验
此次获批范围的扩大基于开放标签KEYNOTE-B15/EV-304试验（NCT04700124）的数据；该试验纳入了808例既往未接受过治疗的肌层浸润性膀胱癌患者，这些患者适合接受手术（根治性膀胱切除术联合盆腔淋巴结清扫术），且符合接受顺铂类化疗的条件。
研究受试者被随机分配接受以下方案之一：
1、新辅助帕博利珠单抗和Padcev，然后是手术，然后是辅助帕博利珠单抗和Padcev(n=405)；
2、新辅助化疗（吉西他滨联合顺铂），然后是手术（n=403）。
治疗持续进行，直至完成研究药物疗程、疾病进展、未能进行或拒绝接受根治性膀胱切除术及盆腔淋巴结清扫术、辅助治疗阶段疾病复发，或出现不可耐受的毒性反应。
主要终点为无事件生存期（EFS）。无事件生存期定义为从随机分组到首次发生以下事件的时间：影像学显示疾病进展导致无法进行手术；存在残留病灶的受试者未能接受手术；手术时遗留肉眼可见的残留病灶；经设盲独立中心评估确认的局部或远处复发；或因任何原因死亡。
研究结果显示，与新辅助化疗治疗相比，围手术期使用帕博利珠单抗联合Padcev在统计学上显著改善了无事件生存期，使肿瘤复发、进展或死亡风险降低了47%（风险比[HR]为0.53[95%CI:0.41–0.70]；P<0.0001）。帕博利珠单抗联合Padcev组的中位无事件生存期未达到（95%CI:NR,NR），而化疗组的中位无事件生存期为48.5个月（95%CI:43.3,NR）。
在手术前后使用帕博利珠单抗联合Padcev也能改善生存情况。总生存期数据显示，与新辅助化疗相比，该方案降低了35%的死亡风险（HR：0.65[95%CI：0.48-0.89]；P=0.0029）。两组的中位总生存期均未达到。此外，该试验显示病理完全缓解率存在统计学显著差异（55.8%[95%CI：50.8-60.7]对比化疗组的32.5%[95%CI：28.0-37.3]；P<0.0001）。
帕博利珠单抗联合Padcev方案的安全性特征与既往尿路上皮癌临床试验中观察到的结果相当。该试验未发现新的安全性信号。报告显示，该联合疗法最常见的不良反应包括皮疹、周围神经病变、疲乏、瘙痒、腹泻、脱发、体重减轻、食欲减退、眼干、恶心、便秘、味觉障碍和尿路感染。
参考来源：
‘U.S. FDA Approves PADCEV®plus Keytruda®as Neoadjuvant and Adjuvant Treatment for Muscle-Invasive Bladder Cancer Regardless of Cisplatin Eligibility’，新闻稿。Astellas Pharma Inc.；2026年7月13日发布。
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