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B型血友病基因疗法Hemgenix四年数据亮眼,对患者有持续疗效和良好安全性
CSL Behring生物技术公司于2025年2月7日公布了一项关键3期HOPE-B研究的四年结果,该研究证实了一次性输注基因疗法Hemgenix(etranacogene dezaparvovec-drlb)对患有B型血友病的成年人的长期耐用性和安全性。在欧洲血友病和相关疾病协会(EAHAD)第...
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首款一次性基因疗法Hemgenix获FDA批准:用于治疗18岁及以上血友病B患者
血友病B是一种罕见的终身出血性疾病,由单个基因缺陷引起,导致IX因子的生产不足,IX因子是一种主要由肝脏产生的蛋白质,有助于形成血栓。中重度血友病B的治疗包括预防性输注IX因子替代疗法,以暂时替代或补充低水平的凝...
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血友病B一次性基因疗法HEMGENIX重要安全信息
什么是HEMGENIX? HEMGENIX(etranacogene dezaparvovec-drlb),是一种一次性基因疗法,用于治疗患有血友病B的成年人: 目前使用因子IX预防疗法,或 出血时或有危及生命,或 反复、严重的自发出血发作。 HEMGENIX作为单次静脉输液使用,只...
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Hemgenix(etranacogene dezaparvovec)中文说明书-价格-适应症-不良反应及注意事项
2022年11月22日,CSL Behring公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了首款一次性基因疗法Hemgenix,用于治疗18岁及以上血友病B患者。Hemgenix被批准用于治疗目前使用IX因子预防疗法、当前或有危及生命或历史的出血或反复发生严...
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首个B型血友病基因疗法!欧盟授予HEMGENIX有条件上市
B型血友病是一种X染色体隐性遗传疾病,由于体内缺乏必要的凝血因子IX(FIX)而造成的凝血功能障碍。患者绝大部分是男性,发病率大约为3.5万分之一。基因疗法HEMGENIX通过一次性注射可以使患者在数年内维持血浆FIX活性,从而使...
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