Gamifant（emapalumab）药物指南

    2018年11月20日，美国食品和药物管理局批准了emapalumab (GAMIFANT，Novimmune SA )，一种结合和中和干扰素γ的单克隆抗体，用于成人和儿童(新生儿和老年人)患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症( HLH )的患者，这些患者患有难治性、复发性或进行性疾病或常规HLH治疗不耐受。 批准是基于一项多中心、开放标签、单臂试验NI-0501-04 (NCT01818492 )，在27名疑似或确诊原发性HLH的儿童患者中进行的，这些患者在常规HLH治疗期间患有难治性、复发性或进行性疾病，或者对常规HLH治疗不耐受。

 

        所有患者每3天接受1毫克/千克的初始emapalumab剂量。所有患者接受地塞米松作为背景HLH治疗，剂量在5至10毫克/平方米/天之间。患者在服用甲氨蝶呤前接受了带状疱疹、肺孢子虫和真菌感染的预防。  

        

        治疗结束时的总有效率为63 % ( 95 %置信区间: 0.42，0.81；p = 0.013 )。有7例完全反应和8例部分反应，2例患者HLH改善，定义为HLH异常≥3，比基线改善至少50 %。  ≥20 %的患者最常见的不良反应是感染、高血压、输液相关反应和发热。  作为每周两次超过1小时的静脉输注，推荐的emapalumab起始剂量为1毫克/千克。初始剂量后的剂量可根据临床和实验室标准增加。

 

 

关于GAMIFANT，我应该知道的最重要的信息是什么？

        γ-干扰素会引起严重的副作用包括: 

        感染：GAMIFANT是一种影响你免疫系统的药物，可能会降低你免疫系统对抗感染的能力。GAMIFANT可能会增加你被严重感染导致死亡的风险。这些感染包括肺结核、组织胞浆菌病、带状疱疹感染和其他由病毒、真菌或细菌引起的可在全身传播的感染。 

        您的医疗保健提供商将: 在您开始使用GAMIFANT治疗之前，对您进行结核病测试。 如果您有患结核病的风险或已知结核病测试呈阳性，请使用结核病药物治疗。 感染在用GAMIFANT治疗的人中很常见。在开始GAMIFANT之前，请告诉您的医疗保健提供商您过去是否有结核病，或者您或您的家庭成员最近与结核病患者有过密切接触。 曾做过阳性结核病皮肤试验。 目前有或曾经有感染史，包括组织胞浆菌病或带状疱疹(带状疱疹)。 正在接受活动性感染治疗。 

        有感染症状，如发热、出汗和发冷、咳嗽、呼吸困难、粘液(痰)中有血、皮肤发热、发红、疼痛或身体疼痛。 在您接受GAMIFANT之前，您的医疗保健提供者会为您提供药物，帮助您预防某些感染。

 

什么是GAMIFANT？ 

        GAMIFANT是一种处方药，用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症( HLH )的成人和儿童(新生儿和老年人)，其疾病已经复发或进展，或者其他药物效果不够好或不能耐受。

 

 在您接受GAMIFANT之前，请告知您的医疗保健提供商您的所有医疗状况，包括您是否: 

• 感染

• 已经接受或计划接受免疫接种(疫苗)

• 怀孕或计划怀孕。还不知道GAMIFANT是否会伤害你未出生的孩子。

• 母乳喂养还是计划母乳喂养。不知道GAMIFANT是否会进入您的母乳中。和你的医疗保健提供者关于GAMIFANT治疗期间喂养婴儿的最佳方式。

• 告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

 

 我将如何使用GAMIFANT？ 

        您将通过静脉注射在1小时内输注γ-干扰素。 您的医疗保健提供者将在输注过程中监控您的副作用。 

        GAMIFANT每周给药两次(每3 - 4天一次)。 您的医疗保健提供者将在您接受GAMIFANT治疗期间进行血液测试，以了解您的反应如何治疗。 

        GAMIFANT与另一种称为地塞米松的处方药一起使用。你可以问你的医疗保健提供者关于地塞米松的信息。

 

 GAMIFANT可能有什么副作用？

γ-干扰素会引起严重的副作用，包括: 

• 输注反应。输注反应在GAMIFANT中很常见，也可能很严重。输注反应可n能在用GAMIFANT治疗期间或之后不久发生。如果您有严重的输液反应，您的医务人员可能会暂时停止您的输液，并在继续输液之前治疗您的症状。

• 皮肤发红发痒

• 发烧

• 皮疹

• 出汗过多

• 寒冷

• 胸痛

• 呼吸急促

• 恶心或呕吐

• 头晕

   

    GAMIFANT最常见的副作用包括:高血压和发烧。这些并不是GAMIFANT所有可能的副作用。