Endari（L-glutamine powder）药物指南

 

美国食品和药物管理局批准L-glutamine powder（Endari, Emmaus Medical, Inc.）口服给药用于治疗5岁及以上成人和儿童患者的镰状细胞病的急性并发症。

批准是基于一项随机，双盲数据，安慰剂对照，多中心临床试验（NCT01179217），该试验共招收230名患者（5〜58岁），他们患有镰状细胞贫血或镰刀β ⁰ -地中海贫血，且在12个月内出现两次及以上痛苦的危险现象。符合条件的患者使用羟基脲上稳定病情至少3个月，在整个研究期间继续接受治疗。患者随机接受L-谷氨酰胺或安慰剂治疗48周，然后在之后的三周服用的药物逐渐减量。

 

与接受安慰剂的患者相比，接受L-谷氨酰胺的患者在48周期间出现镰状细胞危险现象的数量减少，这证明了有效性。镰状细胞危险现象被认为需要使用肠胃外麻醉剂或肠胃外酮咯酸来治疗镰状细胞病引起的疼痛。胸部综合征，阴茎异常勃起和脾脏隔离的发生被认为是镰状细胞危险现象。在48周期间，接受L-谷氨酰胺的患者中位数为3次镰状细胞危象，而接受安慰剂的患者中位数为4次。用L-谷氨酰胺治疗也使得由于镰状细胞疼痛导致的住院治疗减少，累计住院天数减少，以及急性胸部综合征发生率降低。

 

用L-谷氨酰胺治疗的患者中最常见的不良反应是便秘，恶心，头痛，腹痛，咳嗽，四肢疼痛，背痛和胸痛。在接受L-谷氨酰胺的患者中，2.7％（n = 5）患者因不良反应而停止治疗。这些不良反应包括脾功能亢进，腹痛，消化不良，烧灼感和热潮红，各1例。

 

L-谷氨酰胺的推荐剂量为每天10克至30克（基于体重），每日两次。请参阅产品标签中列出的重量推荐剂量。每剂在摄入前应混合8盎司（240毫升）冷或室温饮料或4至6盎司的食物。

 

在您服用Endari之前，请告诉您的医生您所有的医疗情况，包括：

过敏：如果您对谷氨酰胺或Endari(谷氨酰胺粉(用于镰状细胞病))的任何其他部分过敏。如果你对任何像这种药物、任何其他药物、食物或其他物质过敏。告诉你的医生关于过敏和你有什么症状，如皮疹；荨麻疹；发痒；呼吸急促；喘息；咳嗽；面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀；或者任何其他迹象。

告诉你的医生和药剂师你所有的药物(处方药或非处方药、天然产品、维生素)和健康问题。您必须进行检查，以确保服用Endari (谷氨酰胺粉(用于镰状细胞病))和您所有的药物和健康问题都是安全的。这种药可能与其他药物或健康问题相互作用。未经医生检查，不要开始、停止或改变任何药物的剂量。

 

 

什么是Endari？

ENDARI是一种氨基酸，用于治疗5岁及以上成人和儿童患者的镰状细胞病的急性并发症。

 

 

服用Endari时，我需要知道或做些什么？

告诉你所有的医生你正在服用Endari。包括你的医生、护士、药剂师和牙医。

遵循医生告诉你的饮食计划。

按照医生告诉你的去验血。

如果你有克罗恩病，请告诉你的医生。Endari可能导致克罗恩病恶化。有时候这可能很糟糕。和你的医生谈谈。

如果你65岁或以上，小心使用Endari。你可能会有更多的副作用。

告诉你的医生你是怀孕了还是打算怀孕。你需要知道怀孕期间使用Endari的好处和风险。

如果你在哺乳，告诉你的医生。你需要知道对你孩子的任何风险。

随身携带所有药物(处方药、天然产品、维生素、非处方药)的清单。把这个清单给你的医生。开始使用任何新药之前，请与医生交谈，包括处方药或非处方药、天然产品或维生素。

 

 

我该如何使用Endari？

按照医生的指示使用Endari。阅读给你的所有信息。请严格遵循所有说明。

为了获得最好的治疗效果，不要错过服用时间。

除非医生告诉你停止服用，继续服用Endari，即使你感觉很好。

与8盎司(240毫升)的液体如水、牛奶或苹果汁混合后服用。不要与热液体混合。你也可以混合4到6盎司(120到180毫升)的食物，如苹果酱或酸奶。这种药可能不会完全溶解。混合后，立即服用。请勿储存以备将来使用。

如果你错过了一剂，你一想起来就吃一剂漏服的药。

如果接近下一剂的时间，跳过错过的剂量，回到按正常时间服药。不要同时服用2剂或额外剂量。

如果你认为用药过量，打电话给你的毒物控制中心或立即就医。

 

 

关于Endari，我应该知道的最重要的信息是什么?

Endari可能会导致严重的副作用，尽管这种情况可能很少见，但有些人在服用药物时可能会产生非常严重的副作用，有时甚至是致命的副作用。如果您有以下任何可能与严重副作用相关的迹象或症状，请立即告诉您的医生或寻求医疗帮助:

• 过敏反应的迹象，如皮疹；荨麻疹；发痒；发烧或不发烧时皮肤发红、肿胀、起泡或脱皮；喘息；胸部或喉咙发紧；呼吸、吞咽或说话困难；异常嘶哑；或嘴、脸、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。

• 胰腺问题(胰腺炎)的迹象，如非常严重的胃痛、非常严重的背痛、或者非常严重的胃部不适或呕吐。

• 经常需要排便的感觉。

• 直肠刺激。

• 胃很不舒服或者呕吐。

• 肚子痛得很厉害。

• 吐血或呕吐看起来像咖啡渣。

• 黑色、柏油状或血淋淋的粪便。

• 胸痛或压力。

如果你的症状或健康问题没有好转或恶化，打电话给你的医生。

不要与他人分享您的药物，也不要服用任何其他人的药物。

 

 

Endari还有什么常见副作用？

所有药物都可能引起副作用。然而，许多人没有副作用或者只有轻微的副作用。如果有任何副作用或任何其他副作用困扰您或没有消失，请致电您的医生寻求医疗帮助:

• 胃部不适或呕吐。

• 口干舌燥。

• 便秘。

• 肚子疼。

• 头疼。

• 咳嗽。

• 手臂或腿部疼痛。

• 背胀。

这些并不是可能发生的所有副作用。如果你对副作用有疑问，打电话给你的医生。打电话给你的医生寻求关于副作用的建议。

 

 

我如何存储或丢弃Endari？

室温下储存。

储存在干燥的地方。不要存放在浴室里。

将所有药物放在安全的地方。将所有药物放在儿童和宠物接触不到的地方。

扔掉未使用或过期的药物。除非有人告诉你，否则不要冲马桶或倒排水管。如果你对扔掉药物的最佳方法有疑问，请咨询您的医生。您所在的地区可能有药物回收计划。

 

 

引用：https://www.drugs.com/cdi/endari.html

译：中山大学药学院 王尔暄

校对：中山大学药学院 曾瑶