近日，安进（Amgen）研发的血小板新药Nplate（romiplostim）被美国FDA批准了其补充生物制品许可申请（sBLA），该药可用于治疗1岁及以上的儿科患者，他们均应符合免疫性血小板减少症（ITP）持续至少6个月，且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的条件。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。免疫性血小板减少症儿科患者均是由于血小板计数比较低，有发生严重出血事件和自发性擦伤风险，这种情况对于儿童和其父母而言是非常严重的。但很可惜的是，这些儿科患者的治疗选择非常少，尤其是一些难治性的患者，几乎没什么药可以有效使用。
在临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。庆幸的是，Nplate的获批上市后为这类患者带来了新希望。有临床研究数据表明，该药可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。
Nplate是一种模仿人体的天然TPO，作为血小板生成素（TPO）受体激动剂，它主要是为了帮助提升ITP患者血小板计数。早前，Nplate在美国就被批准用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者。而欧盟方面，Nplate可用于治疗ITP成人患者，以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。截至目前，该药已经获得了67个国家的批准。
安进长期致力研发新药以为患有罕见且难以治疗的血液病患者生活产生积极影响。此次FDA批准了Nplate的适应症，也相当于在十几年来继成人慢性ITP患者的第一个血小板增强剂后，终于研发出了新的治疗方案带给最需要的儿科患者群体。
两项安慰剂对照研究（III期研究和I/II期研究）证实了Nplate的有效性，这两项研究的主要目的是评估ITP儿科患者使用Nplate治疗后的疗效和安全性如何。来自III期研究的数据显示，与安慰剂组相比，Nplate治疗组血小板总缓解率显著提高（71% vs 20%，p＜0.05）、持久血小板缓解率显著提高（52% vs 10%，p＜0.05）。在这2项研究中，Nplate治疗组最常见的不良反应（发生率≥25%）包括挫伤、上呼吸道感染、口咽痛。
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