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ARO-APOC3被FDA授予孤儿药资格,用于治疗FCS患者

[ 人气:155 | 日期: 2020-08-06 | 返回 | 打印 ]

       家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)是一种很罕见且具有毁灭性的遗传性疾病,其患病率仅为1/1000000。该疾病是由脂蛋白脂酶(LPL)功能受损引起,其特征是严重的高甘油三酯血症(>880mg/dL),这种严重的升高导致各种严重的体征和症状,包括急性胰腺炎,可能导致II型糖尿病、肝脂肪变性和认知问题等。除此外,FCS患者还会经历主要的情绪和心理社会影响,包括焦虑、社交退缩、抑郁和脑雾。目前,还未研发出有效治疗FCS的方法,因此该领域存在着巨大的未满足医疗需求。
 
ARO-APOC3被FDA授予孤儿药资格,用于治疗FCS患者_香港济民药业
 
       近日,一家临床阶段的RNAi治疗公司Arrowhead,宣布美国FDA已授予了ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的孤儿药资格(ODD)。在美国,患病人群少于20万的疾病类型被称为罕见病,孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。
 
       ARO-APOC3是一种皮下注射、以载脂蛋白C-III(APOC3)为靶点的RNAi疗法,目前正被开发用于治疗严重高甘油三酯血症和FCS患者。今年3月评估了ARO-APOC3的首个人体研究(NCT03783377)完成了首批受试者用药。该研究旨在评估ARO-APOC3对成人健康志愿者、高甘油三脂血症患者、FCS患者的安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。
 
       目前,ApoC-III已成为降低甘油三酯的一个极具潜力的治疗靶点。ApoC-III调节富含甘油三酯的脂蛋白(TRL),并且是一种已知的脂蛋白脂酶(LPL)活性和LPL介导的TRL脂肪分解抑制剂。ApoC-III还通过抑制肝细胞受体介导的摄取来延迟肝脏清除脂蛋白残留。人类基因研究表明,ApoC-III功能缺失突变的人心血管疾病风险降低,血浆甘油三酯水平降低,但表型正常。
 



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