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体外自体造血干细胞基因疗法OTL-103获FDA授予RMAT

[ 人气:152 | 日期: 2020-05-10 | 返回 | 打印 ]

       英国一家基因疗法制药公司Orchard Therapeutics研发了一款基于自体造血干细胞(HSC)的基因疗法OTL-103,该疗法近日被美国FDA授予了其用于治疗Wiskott-Aldrich综合征(WAS)的再生医学先进疗法资格(RMAT)。
 
体外自体造血干细胞基因疗法OTL-103获FDA授予RMAT_香港济民药业
 
       RMAT是美国为了加速创新再生疗法的开发和审批而制定的一种Fast track制度。RMAT可以是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人类细胞及组织制品,或是其他包含了再生医学技术制品的联合疗法。
 
       Wiskott-Aldrich综合征(WAS)是一种以自身免疫、湿疹、血小板数量和功能异常为特征的危及生命的遗传性免疫疾病。该病主要表现为反复的、严重的感染和严重的出血。如果患者未能得到有效的治疗,则其中位生存期仅为14岁,而且干细胞移植治疗具有显著的死亡和发病风险。
 
      OTL-103的特点是使用了患者自身的细胞,所以这些细胞不会攻击患者机体,也不会被患者机体排斥。OTL-103最初是由位于米兰的San Raffaele-Telethon基因治疗研究所(SR-Tiget)开发,用于治疗WAS。这种体外、自体、基于造血干细胞(HSC)的基因疗法,涉及从患者骨髓中采集和/或从外周血中动员的自体造血干细胞,在体外用携带正常基因的改良病毒转导,使干细胞拥有所缺失基因(WAS基因)的功能拷贝,这些经过基因修饰的干细胞回输至患者体内(即造血干细胞移植)后,可以生长并分裂形成新的、功能正常的白细胞和血小板,这些白细胞和血小板能够抵御感染并防止出血。
 
       一项注册研究的中期分析数据显示,OTL-103治疗恢复了WAS相关的免疫和血小板异常、显著减少了疾病的主要并发症。采用OTL-103治疗后,随访0.5-5.6年的患者中严重感染的频率降低。此外,严重出血事件被消除,中度出血事件大大减少。
 



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