无论是什么疾病，在什么时期都需要新药和生物制品的提供，只能不断更新才能为患者带来更好更有效的治疗方案。而美国FDA的药物评价和研究中心在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。2018年，美国FDA共批准55个新药，这些新药涉及多个疾病领域，包含多款具有重大突破性的药物。
以下是2018年美国FDA批准的新药简介（按获批的时间顺序排列）：
1.Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）
1月26日，诺华公司宣布其研发生产的Lutathera获批用于治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs），此次批准也是放射性药物首次获批用于治疗GEP-NETs。
吉利德研发的药物Biktarvy是一种三合一复方剂型，由HIV-1整合酶链转移抑制剂（INSTI）bictegravir（50mg）以及两种HIV-1核苷类似物逆转录酶抑制剂（NRTIs）emtricitabine（200mg）和tenofovir alafenamide（25mg）组成。该药用于为HIV-1感染，该适应症已于2月7日被FDA批准。
3. Symdeko（tezacaftor+ ivacaftor）
2月13日，Vertex公司研发的Symdeko获批用于治疗12岁及以上的囊性纤维化患者，该药是tezacaftor和ivacaftor的复合剂，也是获批的第3种针对囊性纤维化根本病因的治疗药物。
4. Erleada（apalutamide）
第二代高选择性雄激素受体（AR）拮抗剂Erleada（apalutamide）是由强生公司研发生产的，该药与雄激素受体的亲和力是第一代AR拮抗剂的5倍以上，是FDA批准的首个治疗非转移性去势抵抗前列腺癌的药物，也是首个凭借无转移生存期（MFS）的临床终点获批上市的肿瘤新药。Erleada于2月14日获批上市。
5. Trogarzo（ibalizumab-uiyk）
Trogarzo (ibalizumab-uiyk)是一种静脉滴注的人源化免疫球蛋白G4单克隆抗体，该药与CD4+T细胞受体的第二个胞外区域结合，阻止HIV病毒入侵这些细胞，和PRO140类似都是一种“病毒侵入抑制剂”。3月6日获批上市后用于治疗用于多重耐药性HIV。
6.Ilumya（tildrakizumab）
银屑病新药Ilumya（tildrakizumab）是由太阳制药研发的，在3月20日获批上市。该药可以选择性结合IL-23的p19亚基，并抑制其与 IL-23 受体作用，从而抑制促炎细胞因子和趋化因子的释放，临床实验表明Ilumya可帮助银屑病患者取得显著的临床改善。
Rigel制药在4月17日宣布，血小板减少症新药Tavalisse(fostamatinib disodium hexahydrate)获批美国FDA批准上市了，这种口服的脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板的破坏来应对疾病的潜在自身免疫原因，为成年慢性ITP患者提供了一个重要的新的治疗方案。
8. Crysvita（burosumab-twza）
作为一种罕见的遗传性疾病，X连锁低磷酸血症（XLH）的特征是血液中磷酸盐水平低，导致软弱的骨骼（佝偻病）。4月17日，CRYSVITA上市成为一种治疗一岁以上X连锁低磷酸血症佝偻病患者的药物。
9.Akynzeo（fosnetupitant /palonosetron）
4月19日，Akynzeo得到了美国FDA的批准，用于预防癌症患者化疗出现的恶心和呕吐。该药是5-HT3受体拮抗剂帕洛诺司琼（palonosetron）和NK-1受体拮抗剂fosnetupitant的复方静脉注射剂，由Helsinn Hlthcare公司研发生产。
10.Lucemyra（lofexidine hydrochloride）
非阿片类戒断新药Lucemyra于5月16日上市，用于缓解成年人阿片类药物突然停药后出现的戒断症状。这款口服选择性α2-肾上腺素受体激动剂，可减少去甲肾上腺素（norepinephrine）的释放。
11.Aimovig（erenumab-aooe）
安进公司研发的Aimovig是FDA批准的首个降钙素基因相关肽（Calcitonin gene related peptide，CGRP）抗体药物，用于预防成人偏头痛。该药于5月17日获批上市。
12. Lokelma（sodium zirconium cyclosilicate）
Lokelma是AstraZeneca公司研发的一款用于治疗罹患高钾血症（hyperkalaemia）成人患者的新药。该药于5月18日获批上市。
13. Doptelet（avatrombopag）
Doptelet是一款用于治疗血小板减少症的新药，它能模拟正常血小板生产的主要调节者TPO的作用。5月21日获得FDA批准上市。
14.Palynziq（pegvaliase-pqpz）
5月24日，苯丙酮尿症新药Palynziq获批上市，该药是一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸解氨酶，用来替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶（PAH）以分解Phe。
礼来公司研发的Olumiant是一款每日一次的口服JAK抑制剂，能高效抑制JAK1、JAK2、以及TYK2，可用于治疗罹患中度至重度类风湿关节炎、却无法从TNF抑制剂治疗中受益的成人患者。Olumiant于5月31日获批上市。
16. Moxidectin（moxidectin）
6月13日，新型抗寄生虫药Moxidectin获得FDA批准上市，该药是由链霉菌发酵所得的单一成分的大环内酯类抗生素，用于12岁及以上患者的盘尾丝虫病（河盲症）治疗。
17. Epidiolex（cannabidiol）
用于治疗罕见癫痫的新药Epidiolex是一种含有从大麻中提取的纯化药物的药物，该药主要用于辅助治疗Lennox-Gastaut综合征（LGS）以及Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）。6月25日，该药得到了FDA的认可批准。
18. Zemdri（plazomicin）
6月25日，Zemdri（plazomicin）获批上市用于由某些肠杆菌科细菌感染引起的、治疗选择非常有限或无治疗选择的复杂性尿路感染（cUTI，包括肾盂肾炎）成人患者。
19.Mektovi
Mektovi（binimetinib）是一种口服小分子MEK抑制剂，可以靶向MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK）中的关键酶。该药由Array BioPharma开发。该药在6月27日获批上市用于治疗黑色素瘤。
20. Braftiovi
Braftiovi（encorafenib）也是Array BioPharma开发生产，这种口服小分子BRAF激酶抑制剂，用于治疗黑色素瘤，于Mektovi同一天获批上市。
21.TPOXX（tecovirimat）
TPOXX是治疗天花感染的药物。天花是一种严重且高度传染性的病毒性疾病，可引起发烧、皮疹和深层皮肤疤痕，并可能发展为死亡。该药于7月13日获得FDA上市批准。
7月20日，葛兰素史克公司研发的药物Tibsovo获批用于治疗疟疾。
23. Krintafel（tafenoquine）
KrtTaFEL于7月20日获批用于治疗急性骨髓性白血病。
24.Orilissa（elagolix sodium）
艾伯维公司研发的Orilissa是一种口服GnRH拮抗剂，可作为治疗中重度疼痛与子宫内膜异位症相关的药物。该药通过抑制脑垂体促性腺释放激素受体，最终降低血循环中性腺激素水平。给药会对黄体生成素和卵泡刺激素产生剂量依赖性抑制，降低卵巢性激素、雌二醇和黄体酮的血药浓度，最终达到控制疼痛的效果。7月23日，该适应症获得批准。
25. Omegaven（fish oil triglycerides）
7月28日，Omegaven作为一种营养补充剂，它获得批准为患有肠外营养相关性胆汁淤积症（PNAC）的儿童患者提供卡路里和脂肪酸。
26. Mulpleta（lusutrombopag）
7月31日，盐野义公司研发的Mulpleta获批用于治疗长期（慢性）肝病患者血小板计数低的患者。
27. Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）
8月8日，Poteligeo获批用于治疗无效或复发的蕈样肉芽肿（MF）或Sézary综合征（SS）成年人患者。蕈样肉芽肿（MF）或Sézary综合征（SS）一种罕见类型的癌症，称为皮肤T细胞淋巴瘤，形成于淋巴系统并影响皮肤。
8月10日，Onpattro作为一种治疗成年遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性患者神经损伤的药物获批上市。经甲状腺素介导的淀粉样变性是淀粉样蛋白质在体内器官和组织中异常沉积的疾病。淀粉样物质破坏了器官和组织的功能。
29. Annovera（segesterone acetate and ethinyl estradiol vaginal system）
8月10日，Annovera作为避孕新药上市，该药是一种由阴道环和两种激素组成的避孕药物系统，避孕效果能够持续一年。
30．Galafold（migalastat）
Fabry病是一种罕见的遗传性疾病，由于称为α-半乳糖苷酶A(GLA)的酶活性降低，导致体内细胞(包括血管和肾脏)中形成称为GL-3(globotriaosylceramide，GL-3)的脂肪沉积。而Galafold可导致Fabry病的基因发生特定变化，从而产生治疗效果。Galafold于8月10日获批上市。
31.Diacomit（stiripentol）
8月20日，Diacomit获批与clobazam一起使用可以治疗2岁或2岁以上的Dravet综合征患者的癫痫发作。DraveT综合征是一种罕见且严重的癫痫，始于儿童早期，伴随难以控制癫痫发作和不同程度的发育障碍。
32．Oxervate（cenegermin-bkbj）
8月22日，Oxervate获批用于治疗神经营养性角膜炎。神经营养性角膜炎是一种罕见的角膜疾病（眼睛表面），因对角膜感觉神经的受损导致角膜感觉丧失和角膜伤口难以愈合。
33.Takhzyro（lanadelumab）
遗传性血管水肿是一种罕见的、遗传的、有时甚至威胁生命的疾病，它反复发作（发作）身体各个部位的严重肿胀，包括胃、四肢、面部和喉咙。TaksZyro于8月23日获批用于预防12岁以上人群遗传性血管水肿的药物。
34.Xerava（eravacycline）
8月27日，Xerava获批用于治疗成人腹腔感染。
35．Pifeltro（doravirine）
8月30日，Pifeltro作为一种用于治疗以前没有服用过HIV-1药物的成人中人类免疫缺陷病毒-1(HIV-1)感染的药物获得FDA批准上市。
36.Lumoxiti（moxetumomab pasudotox-tdfk）
9月13日，Lumoxiti获批用于治疗难治性或复发性成人毛细胞白血病（HCL）。毛细胞白血病是一种罕见的、生长缓慢的血液癌症。因为当在显微镜下观察时，白血病细胞看起来“多毛”，所以这种疾病被称为毛状细胞白血病。
37.Ajovy（fremanezumab-vfrm）
Ajovy是一种人源化单克隆抗体，靶向结合降钙素相关基因肽(CGRP)配体并阻断其与受体的结合，是继安进和诺华Aimovig(erenumab)之后，于今年9月14日获批上市的第二款靶向CGRP的偏头痛药物。
38.Copiktra（duvelisib）
9月24日，Copiktra获批用于治疗成人难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的药物。
39. Emgality（galcanezumab-gnlm）
9月27日，礼来新药Emgality获批用于预防和治疗成人偏头痛。
辉瑞公司研发的Vizimpro是通过靶向细胞途径PD-1（在人体的免疫细胞和一些癌细胞上发现的蛋白质）治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的药物。该适应症于9月28日获批，它可作为扩散（转移）到身体其他部位并具有某些基因突变的癌症患者的首次治疗。
41.Libtayo（cemiplimab-rwlc）
Libtayo是由再生元制药和赛诺菲研发的一款用于治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）的药物。它于10月1日被批准用于已经扩散到全身（转移）或局部晚期癌症或不能进行放射或手术来治疗的癌症患者。
42.Seysara（sarecycline）
10月3日，Seysara获批用于治疗9岁以上患者中度至重度寻常痤疮。寻常痤疮是一种皮肤病，其特征是油性皮肤，黑头或白头，粉刺，疤痕。
43.Nuzyra（omadacycline）
Nuzyra是一种抗菌药物，用于治疗某些细菌引起的成人皮肤细菌感染。该药于10月5日获批上市。
44.Revcovi（elapegademase-lvlr）
10月5日，Revcovi获批成为用于治疗儿童和成人严重联合免疫缺陷（ADA-SCID）腺苷脱氨酶的药物。ADA-SCID是一种罕见的遗传性疾病，由腺苷脱氨酶（ADA）的缺乏引起。受ADA-SCID影响的患者免疫系统受到严重的损害，从而使他们对感染没有抵抗力。如果不及时治疗，病情可能会危及生命。Revcovi代替ADA-SID患者缺失的ADA酶。
45.Tegsedi（inotersen）
Tegsedi是一种治疗成人遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性导致神经损伤的药物。经甲状腺素介导的淀粉样变性是淀粉样蛋白的物质在体内器官和组织中异常沉积所造成的疾病，沉积的淀粉样物质破坏了器官和组织的功能。该药在10月5日获批上市。
46.Talzenna（talazoparib）
10月16日，talazoparib作为一种聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂被批准用于存在有害或疑似有害的生殖系BRCA突变（gBRCAm）、HER2隐形局部晚期或转移性乳腺癌患者的治疗。临床前研究表明，talazoparib高度有效，具有双重作用机制，可通过阻断PARP美活性以及将PARP捕获在DNA损伤位点上来诱导肿瘤细胞死亡。
47．Xofluza（baloxavir marboxil）
10月24日，Xofluza获批用于治疗12岁及以上有流感症状不超过48小时的人的流感（流感）。
Lorbrena是一种用于治疗异常间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因引起非小细胞肺癌（NSCLC）的药物。
49.Yupelri（revefenacin）
Yupelri一种用于成人慢性阻塞性肺病（COPD）维持治疗的药物。
50．Aemcolo（rifamycin）
11月16日，Aemcolo获批用于治疗由非侵袭型大肠杆菌引起成人旅行者腹泻。
51.Gamifant（emapalumab-lzsg）
Gamifant是干扰素γ抗体，用于治疗原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症（HLH）的患者，这些患者有复发/难治性疾病，在接受常规HLH疗法后疾病继续恶化，或对常规疗法不耐受。Gamifant是FDA批准的首例针对HLH的疗法，这代表着治疗原发性HLH领域24年来的首个重大突破。该药在11月20日获批上市。
52.Daurismo（glasdegib）
11月21日，FDA批准Daurismo (glasdegib)片剂与低剂量阿糖胞苷(LDAC)联用，治疗新确诊的75岁以上或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的急性髓系细胞白血病患者，能明显延长AML患者的生存期。
11月26日，Vitrakvi获批用于治疗具有NTRK基因融合或转移后的的成人和儿童实体瘤患者。编码TRK蛋白的NTRK基因可以异常地与其他基因融合，从而产生支持肿瘤生长的生长信号。
54.Firdapse（amifampridine）
11月28日，美国食品和药物管理局批准了Firdapse（amifampridine）治疗成人兰伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，它影响患者的神经和肌肉的连接，并导致患者产生虚弱和其他症状。
大约有25-30%的AML患者存在FLT3基因突变。Xospata靶向FLT3突变基因，在11月28日获批后成为是首个单独用于治疗具有FLT3突变、复发或对初始治疗无反应的AML患者的药物。
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