胱氨酸沉积症新药半胱胺滴眼液Cystadrops获FDA批准

    Recordati Rare Diseases公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Cystadrops（半胱胺滴眼液，0.37%）。Cystadrops是一种新的粘性滴眼液，可以消耗胱氨酸贮积症（cystinosis）患者角膜中的胱氨酸晶体沉积。
 

    Cystadrops可显著减少眼角膜中的胱氨酸晶体沉积，是第一个也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼剂，每天给药4次。胱氨酸贮积症是一种罕见的先天性疾病，它会导致胱氨酸晶体在全身堆积，造成广泛的组织和器官损伤，并对眼睛产生重大影响。

胱氨酸沉积症患者的眼部表现
 

    Cystadrops是一种粘性的或粘稠的、消耗胱氨酸的眼用溶液，用于治疗胱氨酸贮积症成人和儿童的角膜胱氨酸晶体沉积。胱氨酸贮积症是一种复杂、罕见的疾病，需要患者和护理人员每天使用多种不同的药物。Cystadrops是第一个也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼液配方，每天在清醒时使用4次。Cystadrops在打开后可以在室温下保存长达7天。
 

 

    FDA对Cystadrops的批准得到了2项临床试验的数据支持。这2项临床试验中的患者均以每天4次的中位频率接受Cystadrops治疗。
 

    ——在3期开放标签、随机、对照、两臂多中心试验中，Cystadrops组有15例患者，研究采用活体共聚焦显微镜（IVCM）评估了角膜胱氨酸晶体密度的降低。数据显示，Cystadrops组从基线到治疗第90天，所有角膜层的IVCM总评分降低了40%。
 

    ——在1/2a期开放标签、适应性剂量反应临床试验中，8例患者接受了Cystadrops治疗。数据显示，患者IVCM总评分降低30%的疗效，在5年研究期间能够维持。

2项临床试验中评估了Cystadrops的安全性。最常见的不良反应是眼睛疼痛（刺痛）、视力模糊、眼睛刺激（灼热）、眼睛发红、滴眼部位不适（眼睛粘滞或眼睑粘滞）、眼睛瘙痒、眼睛水汪汪、眼睫毛或眼周有药物沉积。

 

原文出处：U.S. FDA approves CYSTADROPS®(Cysteamine Ophthalmic Solution) 0.37%, A New Practical Treatment Option forthe Ocular Manifestations of Cystinosis
 

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