近日，山德士公司宣布在美国推出首款Esbriet仿制药，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）患者。
此前，2014年10月，Esbriet（吡非尼酮）获得美国FDA批准，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。在2020年，FDA授予了Esbriet治疗UILD的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。
Esbriet治疗特发性肺纤维化的批准是基于一项II期临床试验的数据。这是一项在全球70多个临床中心开展的国际性、多中心、双盲、随机、安慰剂对照II期试验，入组患者为进行性纤维化UILD成人患者（年龄18-85岁），这些患者预测的用力肺活量（FVC）≥45%、预测的一氧化碳扩散能力（DLco）≥30%、过去12个月来高分辨率CT显示纤维化＞10%。研究评估了Esbriet相对于安慰剂的疗效和安全性。
值得一提的是，该试验代表了专门入组进行性UILD患者的第一项随机对照试验。结果显示，与安慰剂相比，Esbriet显著延缓了疾病进展，并支持其对包括FVC在内的多个肺功能参数的疗效。具体而言，治疗24周内，采用家用肺活量计（home spirometry）测定，Esbriet组预测的FVC中位变化为-87.7mL（Q1-Q3 -338.1至148.6），安慰剂组为-157.1mL（-370.9至70.1）。治疗24周内，通过现场肺活量计（site spirometry）测定，Esbriet组预测的FVC平均变化低于安慰剂组（治疗差异：95.3mL，p=0.002）。DLco和六分钟步行（6MWD）测试结果，均有利于Esbriet。该试验中，Esbriet在UILD患者中的安全性和耐受性与在特发性肺纤维化（IPF）患者的III期试验中观察到的相似，与治疗相关的最常见治疗过程中出现的不良事件（TEAE）为胃肠道疾病（Esbriet组47%，安慰剂组26%）、疲劳（13% vs 10%）和皮疹（10% vs 7%）。
与安慰剂相比，Esbriet治疗与较小的肺功能和运动能力损失相关。这些结果表明，进行性纤维化UILD患者可能从Esbriet治疗中受益。
值得注意的是，Esbriet仿制药的出现大大降低了患者的用药成本。
特发性肺纤维化是一种进行性的罕见疾病，尚无法治愈，会导致患者发生不可逆的肺部瘢痕并导致呼吸困难。IPF主要影响50岁以上的成年人，并且在男性中更为常见，大约140,000名美国人患有IPF。治疗方面除了可以使用减缓瘢痕组织形成的药物外，通常还建议患者保持适度运动、良好的饮食，并按照规定使用氧疗。
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