Mallinckrodt plc公司于2022年9月14日宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准Terlivaz(terlipressin，特利加压素注射剂），用于改善患有肝肾综合征(HRS)成人的肾功能迅速下降。预计将在未来几周内分销Terlivaz(Terlipressin)进入美国医疗保健市场。
值得一提的是，Terlivaz 是第1个也是唯一1个获得FDA批准的产品，用于改善肝肾综合征 (HRS) 成人的肾功能，肾功能迅速下降，HRS是一种需要住院治疗的急性和危及生命的疾病。
批准部分基于3期CONFIRM试验的结果，该试验是有史以来规模最大的前瞻性研究（n=300），旨在评估特利加压素在 HRS 1型（HRS-1）患者中的安全性和有效性。
CONFIRM试验达到了验证HRS逆转的主要终点，定义为肾功能改善、避免透析和短期存活 (p=0.012)。为实现经验证的HRS逆转，患者必须在第14天或出院前连续两次血清肌酐 (SCr) 值≤1.5 mg/dL，至少相隔两个小时。为纳入主要疗效终点分析，患者必须在达到经验证的HRS逆转后至少10天存活且未进行肾脏替代治疗（例如透析）。初步结果在 AASLD 年会 The Liver Meeting® 2019的最新会议上公布。结果还于2021年3月发表在《新英格兰医学杂志》上。CONFIRM试验是在2021年AASLD肝肾综合征指南中发布的更新诊断标准和术语之前完成的。
Mallinckrodt的执行副总裁兼首席科学官Steven Romano医学博士说:“诊断和治疗HRS具有挑战性，在管理患有HRS的患者时，每一分钟都很重要。Terlivaz为美国医生提供了第一个FDA批准的治疗肾功能快速下降的HRS患者的选择，这可能有助于他们改善肾功能，减少对肾脏替代治疗(如透析)的相关需求。”
与安慰剂相比，在至少4%接受Terlivaz治疗的患者中，最常见的不良反应是 19.5% (n=39) 的患者报告的腹痛 (vs. 6.1%; n=6)，报告的恶心率为 16% ( n=32) 患者 (vs. 10.1%; n=10)，15.5% (n=31) 患者报告呼吸衰竭 (vs. 7.1%; n=7) 13% (n=26) 报告腹泻的患者（与 7.1%；n=7）和 12.5%（n=25）的患者（与 5.1%；n=5）报告了呼吸困难。
Terlipressin由美国肝病研究协会(AASLD)指南和美国胃肠病学学院(ACG)指南推荐。Terlipressin是HRS中研究最多的药物之一，迄今为止已发表了70多篇论文和临床数据摘要。此前，它已在美国以外获得批准超过30年，在五大洲获得批准的国家/地区可用于其适应症。
参考来源：FDA Approves Terlivaz (terlipressin) for the Treatment of Hepatorenal Syndrome (HRS)
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