近日，Amylyx制药公司宣布Relyvrio (sodium phenylbutyrate/taurursodiol) 苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方获美国FDA批准用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。RELYVRIO可以作为单一疗法使用，也可以与现有已批准的治疗方案联合使用。
Relyvrio (sodium phenylbutyrate/taurursodiol) 研发代码AMX0035，是两种药物苯丁酸钠（sodium phenylbutrate）和牛磺酸二醇（taurursodiol）的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡。
此次获批是基于一项入组了137例ALS患者的2期临床试验获得的积极数据。试验达到其主要疗效终点，即根据修订的ALS功能评定量表测量，在6个月随机化阶段结束时，接受Relyvrio治疗的ALS患者运动功能下降显著减缓。
此外，对所有随机化受试者长达3年的随访显示，在试验开始时就接受Relyvrio治疗的患者，与最初接受安慰剂治疗，在开放标签阶段转为Relyvrio治疗的患者相比，死亡风险降低了44%（HR 0.56；95% CI，0.34-0.92）。并且始终接受Relyvrio治疗组中位生存期比最初接受安慰剂治疗的患者组延长了6.5个月（25.0个月 VS. 18.5个月）。
Amylyx联合首席执行官Joshua Cohen和Justin Klee表示：“今天FDA批准RELYVRIO对ALS群体来说是一个令人兴奋的里程碑，是我们朝着实现有一天结束神经退行性疾病造成的痛苦的使命迈出的重要一步。”
安全性上，总体而言，在24周内，Relyvrio和安慰剂组之间报告的不良事件和停药率基本相似，但是Relyvrio组胃肠道事件的发生率更高。
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