美国食品药品监督管理局(FDA)于2022年4月28日批准Camzyos(mavacamten，2.5 mg，5 mg，10 mg，15 mg胶囊)用于治疗患有症状性纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人，以改善功能能力和症状。
Camzyos是第一个也是唯一一个FDA批准的对心肌肌球蛋白有选择性的变构和可逆抑制剂，针对梗阻性HCM的潜在病理生理学。
批准是基于3期探索者-HCM试验的数据。在基线时，大约73%的随机患者为NYHA II类，27%为NYHA III类。平均LVEF为74%，平均瓦尔萨尔瓦左心室流出道(LVOT)压差为73毫米汞柱。基线平均堪萨斯城心肌病问卷-23 (KCCQ-23)临床总结得分(CSS)为71。在第30周时，37% (n=45/123)的患者服用Camzyos达到复合主要终点，定义为混合静脉血氧张力(pVO)改善的患者比例2)增加≥1.5毫升/千克/分钟，加上NYHA等级提高至少1级或pVO提高2通过≥3.0毫升/千克/分钟加上没有恶化，在NYHA级，其中37%的患者达到了主要终点，即功能能力和症状的复合指标，相比之下，安慰剂组为17%。差异为19% (95%可信区间:9，30；p=0.0005)。此外，在第30周，患者接受Camzyos与安慰剂组相比，所有次要终点均有较大改善。
近日，百时美施贵宝 (BMS) 宣布加拿大卫生部批准Camzyos (mavacamten) 用于治疗纽约心脏协会 (NYHA) 的症状性阻塞性肥厚性心肌病 (oHCM)成人患者的II-III类。
目前正在开展一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床注册研究——EXPLORER-CN，旨在评估mavacamten在用于治疗有症状的oHCM中国患者中的安全性和疗效。
参考来源：U.S. Food and Drug Administration Approves Camzyos™ (mavacamten) for the Treatment of Adults With Symptomatic New York Heart Association Class II-III Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM) to Improve Functional Capacity and Symptoms
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