遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性，也称为ATTRv淀粉样变性，是一种罕见的遗传性进行性疾病。这种病变由甲状腺素运载蛋白(TTR)基因突变引起，导致TTR错误折叠并在多个器官和组织中（躯体和自主神经以及心脏等）积累为淀粉样沉积物。大多数患者发展为多发性神经病和心肌病的混合表型，并且在临床发病后表现出快速进展。每月一次自我给药的皮下注射药物eplontersen有可能对疾病进展产生积极影响，并改善大量患者的生活质量。
据Ionis制药公司2023年3月7日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了对eplontersen的新药申请(NDA)进行审查：治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)。FDA已将处方药使用者费用法案行动日期指定为2023年12月22日。
eplontersen是一种一月一次，可由患者自己皮下注射的在研反义寡核苷酸药物（ASO），其采用的反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen旨在减少甲状腺素运载蛋白(TTR)蛋白的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR淀粉样变性(ATTR)。
NDA是基于淀粉样变性病国际研讨会(ISA)上发表的全球3期神经转化研究的结果。在为期35周的中期分析中，与外部安慰剂组相比，eplontersen的共同主要终点和关键次要终点的基线变化具有统计学意义和临床意义。
在该研究中，与基线相比，eplontersen在血清甲状腺素运载蛋白(TTR)浓度的共同主要终点方面实现了显著的平均降低(p<0.0001)。Eplontersen还证明了对改良神经病变损伤评分+7 (mNIS+7)这一衡量神经病性疾病进展的共同主要终点的显著治疗效果，与外部安慰剂组相比，与基线相比的平均变化具有统计学显著差异(p<0.0001)。
该研究还达到了次要终点：Norfolk生活质量问卷-糖尿病神经病变(Norfolk QoL-DN)较基线的变化，表明与外部安慰剂组相比，Eplontersen显著改善了患者报告的生活质量（p<0.0001）。在研究中，Eplontersen表现出良好的安全性和耐受性。
新闻稿提到，FDA未发现任何审查问题，也没有提出任何额外的数据请求，并且不打算召开咨询委员会会议来讨论此次上市申请。
目前除了神经转化研究之外，Ionis公司还在全球3期心脏转化研究中对Eplontersen进行了评估，以研究用于治疗甲状腺素运载蛋白淀粉样心肌病(ATTR-CM)。
参考来源：
Ionis announces FDA acceptance of New Drug Application for eplontersen for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN). News release. Ionis Pharmaceuticals. March 7, 2023. Accessed March 8, 2023.
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