昨日，第一三共制药新闻稿称日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准靶向抗癌药Vanflyta（quizartinib，奎扎替尼），该药是一种口服FLT3抑制剂，用于联合标准阿糖胞苷和蒽环类诱导化疗，以及标准阿糖胞苷巩固化疗，以及作为维持单药治疗，用于治疗新诊断的FLT3-ITD突变阳性急性髓性白血病（AML）。
值得一提的是，上述适应症是该药在日本获批的第二个适应症。此前于2019年首次获批作为单一疗法，用于治疗患有复发性/难治性FLT3-ITD突变AML的成年患者。新的批准使其成为了日本第一种也是唯一一种被批准用于新诊断AML治疗的FLT3抑制剂。
AML是一种侵袭性血液和骨髓癌症，可导致恶性白细胞不受控制地生长和积聚，这些白细胞无法正常发挥功能，并干扰正常血细胞的产生。AML也是日本最常见的成人白血病，日本每年诊断出大约7000例新的AML病例，据报道成人患者的五年生存率为21.1%。高达37%的新诊断AML病例具有FLT3基因突变，其中80%具有FLT3-ITD突变，这导致预后特别不利，包括复发风险增加和总生存期缩短。
批准是基于QuANTUM-First试验结果，该结果已发表在《柳叶刀肿瘤学》杂志上。在该研究中，在新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者中，与单独标准化疗相比，VANFLYTA联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导治疗以及标准阿糖胞苷巩固治疗，以及巩固治疗后继续作为维持单药治疗，使死亡风险降低了22.4%。中位随访39.2个月后，接受VANFLYTA治疗的患者(n=268)的中位总生存期为31.9个月，而接受化疗的患者(n=271)的中位总生存期为15.1个月。
在安全性方面，265名接受VANFLYTA治疗的患者最常见的不良反应是中性粒细胞减少症（25.0%）、血小板减少症（22.7%）、恶心（20.6%）和心电图QT间期延长（19.3%）。VANFLTYA在该试验中的安全性与之前的使用一致，没有发现新的安全问题。
参考来源：‘VANFLYTA® First FLT3 Inhibitor Approved in Japan for Patients with Newly Diagnosed FLT3-ITD Positive AML’，新闻发布。Daiichi Sankyo；2023年5月25日发布。
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