全球知名药企辉瑞和OPKO Health于6月28日联合宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准NGENLA (somatrogon-ghla)上市，该药是每周一次的人生长激素类似物，用于治疗3岁及以上因内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。NGENLA预计将于今年8月在美国上市。
生长激素缺乏症(GHD)是一种罕见的疾病，其特征是脑垂体分泌的生长激素不足，在儿童中，这种疾病可以由基因突变引起，由于患者的脑垂体分泌的促生长激素水平不足，儿童的身高可能会受到影响，青春期可能会推迟。目前治疗生长激素缺乏症的主要方法为GH替代疗法，Somatrogon是一种长效人类生长激素(hGH)分子，通过皮下注射，旨在替代体内生长激素的缺乏来发挥作用。Somatrogon与GH替代疗法的区别之处就在于，somatrogon长效疗法将患有GHD的患者的注射频率从每天一次减少至每周一次，为患者用药提供了更多的灵活性。
去年，NGENLA已在欧盟获得批准，适应症与上述的一致；包括加拿大、澳大利亚、日本在内的40多个市场被批准用于治疗小儿生长激素缺乏症。
FDA批准是基于一项多中心、随机、开放标签、主动对照、平行组3期研究(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02968004)的数据，该研究评估了224例treatment-naïve生长激素缺乏症青春期前儿童患者每周注射一次生长激素与每天注射生长激素(Genotropin)的有效性和安全性。主要终点是第12个月的年化高度速度。
结果显示：在主要终点年化高度速度方面，somatrogon与每日注射一次的生长激素(Genotropin)相比，达到非劣效性标准。在接受治疗12个月时，Ngenla组的年身高增长速度为10.12厘米/年，活性对照组Genotropin为9.78厘米/年。表明疗效与Genotropin相当。此外，somatrogon的耐受性在研究中总体良好、安全性也与Genotropin相当。
据报道，NGENLA最常见的不良反应是注射部位反应、鼻咽炎、头痛、发热、贫血、咳嗽、呕吐、甲状腺功能减退、腹痛、皮疹和口咽痛。
FDA approves Pfizer’s Ngenla™, a long-acting once-weekly treatment for pediatric growth hormone deficiency. News release. Pfizer. Accessed June 28, 2023.
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