年龄相关性黄斑变性(AMD)是老年人中度和重度中心视力丧失的主要原因，影响大多数患者的双眼。黄斑是视网膜中央部分的一小块区域，负责中央视觉。随着AMD的发展，黄斑中视网膜细胞和下层血管的损失导致视网膜组织显著变薄和或萎缩。与AMD相关的地理萎缩导致这些患者进一步不可逆的视力丧失。
据Astellas Pharma公司8月5日的新闻稿提到美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Iveric Bio公司的IZERVAY(avacincaptad pegol intravitreal solution，此前名为Zimura) 用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地理萎缩(GA)，该公司表示，计划将在2-4周内在美国上市。
IZERVAY是一种新型补体C5蛋白抑制剂，含有一种名为avacincaptad pegol的药物，该药物通过靶向C5来降低补体系统的活性，并可能减缓地理萎缩的进展。该公司在一份新闻稿中指出，补体C5蛋白抑制剂IZERVAY是唯一批准的GA治疗方法，在两个3期临床试验中，在12个月的主要终点，GA进展率有统计学显著降低(p < 0.01)。
在这里顺便提下，IZERVAY是全球获批的第四款补体C5蛋白抑制剂，此前已有三款C5补体抑制剂上市，其实2款均来自于Alexion Pharmaceuticals公司，Alexion研发的首款C5补体抑制剂Soliris(eculizumab)，于2007年获批上市，2018年底，该公司的另一款长效C5补体抑制剂Ultomiris(ravulizumab)上市，第三款来自于ChemoCentryx制药公司的Tavneos (avacopan)，于2021年10月由FDA批准上市。Tavneos是十年来FDA首次批准ANCA相关血管炎药物，同时也是FDA批准的首款口服补体5a受体抑制剂。
目前全球还有多款在研补体C5抑制剂，临床研究多以自免疾病为主，如阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)、老年性黄斑变性AMD等。
给药方面，IZERVAY通过玻璃体内注射直接进入眼睛给药，该药可以中断补体级联反应，减缓甚至停止GA进展。
值得一提的是，IZERVAY是继SYFOVRE(pegcetacoplan注射剂)之后的第二个用于治疗地理萎缩的药物。SYFOVRE由Apellis制药公司开发，于今年2月在美国获得批准，该药物由两种肽组成，它们共同阻断称为C3的补体系统蛋白，进而全面控制补体级联，补体级联是人体免疫系统的一部分。这2种药物的相同之处是，都通过阻断免疫系统的一部分，减缓眼部病变的发展，并在理论上保护视力。然而，这种对视觉功能的好处还没有被证实。
FDA批准IZERVAY是基于GATHER1和GATHER2期临床试验，该试验纳入了700多名继发于AMD的GA患者，评估每月玻璃体内注射2mg IZERVAY的安全性和有效性。在两项试验的前12个月，患者随机接受IZERVAY2 mg或假手术组。其中286名患者参加GATHER1试验，448名患者参加GATHER2期试验，两项关键研究中的主要疗效终点均基于在三个时间点(基线、第6个月和第12个月)通过眼底自体荧光测量的GA面积。
在为期12个月的每项注册试验中，初步分析显示，与假手术组相比，接受IZERVAY治疗的患者GA生长率显著降低。早在6个月时就观察到了疾病进展的减缓，在治疗的第一年减少了35%。
在整个GATHER临床试验计划中，接受2mg IZERVAY治疗的患者在12个月时报告的最常见不良反应(≥ 5%)为结膜出血(眼睛透明内层以下出血:13%)、眼内压(眼内压升高:9%)和视力模糊(8%)。在这里特别指出的是，患有眼部或眼周感染的患者以及患有活动性眼内炎症的患者禁用IZERVAY。
IZERVAY为GA患者提供了一个额外的治疗选择，可以降低GA的增长率和视力下降带来的风险。
参考来源：Iveric Bio Receives U.S. FDA Approval for IZERVAY™ (avacincaptad pegol intravitreal solution), a New Treatment for Geographic Atrophy
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
