克罗恩病 (Crohn's disease) 是一种可影响消化道任何部位及肠外器官的慢性、持续性炎性疾病。然而，近50%的克罗恩病患者会出现纤维化狭窄这种并发症，并且仍然是一个主要的治疗挑战，因为狭窄是肠切除手术的主要原因。TGF-β途径是胃肠道纤维化的关键驱动因素，通过其受体ALK5进行抑制被认为是阻断它的最有效的治疗方法。
近日，Agomab Therapeutics NV宣布美国美国食品药品监督管理局(FDA)已授予口服ALK5小分子抑制剂AGMB-129的快速通道指定，用于治疗纤维狭窄性克罗恩病(FSCD)。
AGMB-129是一种研究药物，旨在专门抑制胃肠道中的ALK5。该药物目前尚未经任何监管机构批准，其有效性和安全性尚未确定。
值得关注的是，AGMB-129是第一个获得FDA快速通道指定用于治疗纤维狭窄性克罗恩病的候选药物。
STENOVA期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，涉及36名有症状的纤维狭窄性克罗恩病(FSCD)患者 。患者将随机接受两剂AGMB-129或安慰剂中的一剂，为期12周。这项多中心研究是全球性的，研究地点在美国、加拿大和欧洲。主要终点是AGMB-129在FSCD患者中的安全性和耐受性。次要终点包括回肠狭窄部位的药代动力学和靶向性。
此前，该公司已公布了其1期临床试验的初步数据，结果显示：AGMB-129在所有给药方案中的耐受性均良好，回肠局部暴露率高，血浆PK分析显示没有临床相关的全身暴露，证明其胃肠道限制机制可在人类中有效运作。1期研究中的良好安全性支持在FSCD患者中开展计划的全球2a期研究。目前，Agomab已经启动了其STENOVA 2a期临床试验，以评估AGMB-129在有症状的纤维狭窄性克罗恩病患者中的作用。
“这一2a期临床研究的开始是AGMB-129开发过程中的一个重要里程碑。肠道狭窄会导致严重的梗阻症状，被认为会诱发瘘管的形成，并且是肠道手术的主要原因。在纤维狭窄性克罗恩病中获得首个FDA快速通道标志表明FDA承认该适应症的严重性和未满足的医疗需求，”Agomab Therapeutics的首席医疗官Philippe Wiesel说。“我们期待着与研究人员和监管机构合作，开发AGMB-129，治疗这种特别严重的疾病，目前还没有获得批准的治疗方法。”
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