处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Clesrovimab用于婴儿呼吸道合胞病毒(RSV)预防
PDUFA日期：2025年6月10日
美国FDA正在审查Clesrovimab用于预防婴儿呼吸道合胞病毒(RSV)感染的生物制品许可申请(BLA)。Clesrovimab 是一种半衰期较长的RSV融合糖蛋白中和单克隆抗体，旨在以相同的单剂量肌肉注射给药，无论出生体重如何。
该申请基于2b/3期CLEVER试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04767373)的数据，该试验纳入了健康的早产儿和足月儿，以及3期SMART试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04938830)，该试验比较了Clesrovimab与帕利珠单抗(Palivizumab)在重症RSV感染高风险婴儿和儿童中的安全性和耐受性。
CLEVER试验的结果显示，与安慰剂相比，clesrovimab显著降低了呼吸道合胞病毒感染和住院的发生率。在SMART试验中，clesrovimab表现出与帕利珠单抗相似的安全性和耐受性。两种药物的疗效相似；clesrovimab的呼吸道合胞病毒相关疾病和住院发生率分别为3.6%和1.3%，而帕利珠单抗的呼吸道合胞病毒相关疾病和住院发生率分别为3.0%和1.5%。
如果获得批准，默克公司预计将在2025-2026年呼吸道合胞病毒流行季推出clesrovimab。
Sebetralstat用于按需治疗遗传性血管性水肿
PDUFA日期：2025年6月17日
KalVista生物制药公司正在寻求Sebetralstat用于按需治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)的批准。Sebetralstat是一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，旨在靶向激肽释放酶-激肽系统级联。
该新药申请(NDA)基于3期KONFIDENT试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05259917)的数据。该试验是一项随机、双盲、事件驱动的交叉研究，评估了Sebetralstat与安慰剂在成人和青少年患者中按需治疗 HAE(1型和2型)的效果。
研究结果显示，与安慰剂相比，Sebetralstat 300mg(P < 0.0001)和600mg(P = 0.0013)患者的HAE症状缓解速度显著加快。据报道，sebetralstat 300mg组症状开始缓解的中位时间为1.61小时，sebetralstat 600mg组为1.79小时，安慰剂组为6.72小时。
提交的文件中还包含一项为期2年的开放标签扩展试验(KONFIDENT-S；ClinicalTrials.gov标识符：NCT05505916) 的数据。截至数据截止，134名研究参与者使用sebetralstat 600mg治疗了1706次HAE发作；其中32次发作涉及喉部。口服药物允许早期治疗(中位时间为11.5 分钟)；症状开始缓解的中位时间为1.29小时。
Lenacapavir用于预防艾滋病毒
PDUFA日期：2025年6月19日
美国FDA)已授予Lenacapavir作为HIV暴露前预防(PrEP)的优先审查资格。Lenacapavir是一种长效HIV-1衣壳抑制剂，通过每年皮下注射两次。
该新药申请(NDA)以PURPOSE 1(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04994509)和PURPOSE 2(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04925752)三期临床试验的数据为支撑。PURPOSE 1试验纳入了5300多名16至25岁的顺性别女性和青春期女孩。 PURPOSE 2试验招募了3271名16岁及以上、与男性伴侣发生性行为且面临HIV感染风险的顺性别男性、跨性别女性、跨性别男性和性别非二元性别者。
PURPOSE 1试验的结果显示，Lenacapavir组未出现HIV感染病例(风险降低了100%)。在PURPOSE 2试验中，Lenacapavir降低了96%的HIV感染率。在这两项试验中，Lenacapavir均显示出优于背景HIV感染率以及每日服用 200毫克恩曲他滨和300毫克富马酸替诺福韦酯(Truvada®)的疗效。
Dupilumab用于治疗大疱性类天疱疮
PDUFA日期：2025年6月20日
FDA已授予Dupilumab用于治疗成人大疱性类天疱疮的优先审查资格。大疱性类天疱疮是一种慢性复发性皮肤病，其特征是剧烈瘙痒、水疱、皮肤发红和疼痛性皮损。Dupilumab旨在靶向两种关键炎症细胞因子：白细胞介素4和白细胞介素13，从而减轻这些患者的2型炎症。
该申请基于2/3期LIBERTY-BP ADEPT试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04206553)的数据支持，该试验在106名中度至重度大疱性类天疱疮成人患者中比较了Dupilumab与安慰剂的疗效。
研究结果显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受Dupilumab治疗的患者在第36周时获得持续疾病缓解的比例更高（分别为20%和4%；P = 0.0114）。持续疾病缓解的定义为完全临床缓解，并在16周内完成口服皮质类固醇(OCS)减量，且治疗期间未使用任何挽救治疗，且未出现复发。在关键次要终点方面，Dupilumab组也比安慰剂组有更显著的改善，包括瘙痒减轻和OCS使用减少。
Avutometinib+Defactinib治疗低级别浆液性卵巢癌
PDUFA日期：2025年6月30日
美国FDA正在审查Avutometinib（一种快速加速型纤维肉瘤/丝裂原活化蛋白激酶钳抑制剂）与Defactinib（一种粘着斑激酶抑制剂）的联合疗法，用于治疗复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)成人患者，这些患者既往至少接受过 1种全身治疗，且携带KRAS基因突变。
在开放标签II期RAMP 201试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04625270)中，研究参与者每周两次接受3.2毫克Avutometinib和每日两次接受200毫克Defactinib的治疗。研究结果显示，在所有可评估且病灶可测量的患者中，确诊总缓解率(ORR)为31%，中位缓解持续时间(DOR)为31.1个月。
对于KRAS突变患者，确诊ORR为44%，中位缓解持续时间(DOR)为31.3个月。对于KRAS野生型LGSOC患者，确诊 ORR为17%，中位缓解持续时间(DOR)为9.2个月。所有可评估患者的中位无进展生存期为12.9个月，其中KRAS突变患者为22个月，KRAS野生型患者为12.8个月。
该新药申请(NDA)还包含1期FRAME试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03875820)的支持数据，该试验入组了87名晚期实体瘤患者。一项3期确认试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT06072781)目前正在招募复发性LGSOC患者，以评估该组合的安全性和有效性，并可能扩大适应症以包括无论KRAS突变状态如何的治疗。
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
