Ionis制药公司于5月19日公布了一项3期临床试验的顶线数据，该试验评估了Olezarsen对患有中度高甘油三酯血症或有动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)风险的患者的疗效和安全性。与安慰剂相比，两种剂量(50毫克，80毫克)的olezarsen均在6个月时显著降低了甘油三酯水平。
甘油三酯是一种为人体提供能量的重要脂肪形式。对成人而言，理想的甘油三酯水平通常应低于150mg/dL，超过该数值则可能表明存在高甘油三酯血症。若水平高于500mg/dL，则被视为严重高甘油三酯血症，这是一种常见的代谢异常。尽管已有标准治疗手段，仍有数百万人因此面临急性胰腺炎(AP)和动脉粥样硬化性心血管疾病的潜在生命威胁。对于甘油三酯水平超过880mg/dL的sHTG患者，尤其是患有家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的人群，发生急性胰腺炎的风险更高。
Olezarsen是一种靶向载脂蛋白C-III(apoC-III)的反义寡核苷酸，旨在降低人体apoC-III的生成，apoC-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，负责调节血液中的甘油三酯代谢。此前于2024年12月以商品名Tryngolza获得FDA批准，作为饮食的辅助药物，用于降低患有家族性乳糜微粒血症综合征的成人的甘油三酯。
随机、双盲、安慰剂对照的3期Essence-TIMI 73b试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT05610280)评估了Olezarsen在1478名18岁及以上患有中度高甘油三酯血症（空腹甘油三酯[TG]水平≥150mg/dL至<500mg/dL）且被诊断患有或有ASCVD风险的成年人中的疗效。
研究参与者被随机分配接受皮下注射Olezarsen 50毫克(n=276)、Olezarsen 80毫克(n=832)或安慰剂(n=369)，每4周一次，持续12个月。
主要终点是6个月时空腹甘油三酯水平相对于基线的变化百分比。
研究结果显示，与安慰剂组相比，两种剂量的Olezarsen在6个月时均显著降低了甘油三酸酯(TG)水平（安慰剂校正后的TG降低率：50毫克：58%；80毫克：61%；P < .0001）。
此外，Olezarsen还达到了所有关键次要终点，包括12个月时甘油三酸酯水平的变化百分比、空腹甘油三酸酯水平低于150毫克/分升的患者比例，以及残余胆固醇、载脂蛋白C-III、非高密度脂蛋白胆固醇和载脂蛋白B的变化百分比。
Olezarsen在研究中显示了良好的安全性和耐受性。最常见的治疗中出现的不良事件是注射部位反应，其发生频率高于安慰剂组，大多数严重程度较轻。
目前，Olezarsen也在两项关键性3期临床试验中用于评估其在严重高甘油三酯血症患者中的疗效：CORE（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05079919）和CORE2（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05552326）。这些研究的结果预计将于2025年第三季度公布，并将成为用于支持严重高甘油三酯血症适应症的潜在补充新药申请的依据。
参考来源：
Ionis announces positive topline results from Essence study of olezarsen in people with moderately elevated triglycerides. News release. Ionis Pharmaceuticals. May 19, 2025.
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