Ionis制药公司于2月26日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其用于治疗重度高甘油三酯血症(sHTG)的药物olezarsen的补充新药申请(sNDA)，并授予优先审评资格。FDA已将处方药用户收费法案(PDUFA)的目标审批日期设定为2026年6月30日。
重度高甘油三酯血症(sHTG)的定义是甘油三酯水平极高（≥500 mg/dL），其特征是急性胰腺炎和其他严重健康并发症的风险增加。急性胰腺炎被视为医疗急症，会导致剧烈腹痛，通常需要长期住院治疗，并可能导致永久性器官损伤，甚至危及生命。预防首次发作至关重要。
对于有急性胰腺炎病史的患者，未来再次发作的风险更高。目前针对sHTG的标准治疗方案和生活方式干预（例如饮食和运动）并不能充分或持续地降低所有患者的甘油三酯水平或降低sHTG的风险。
Olezarsen是一种配体偶联的反义药物，它能抑制载脂蛋白C-III的生成，从而增加甘油三酯(TG)和极低密度脂蛋白的清除。它目前以商品名Tryngolza在美国和欧盟被批准作为饮食的辅助药物，用于降低患有家族性乳糜微粒血症综合征的成人的甘油三酯。
用于治疗重度高甘油三酯血症的补充新药申请(sNDA)得到了3期CORE研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05079919；N=617）和CORE2研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05552326；N=446）数据的支持，这两项研究均纳入了甘油三酯(TG)水平 ≥ 500 mg/dL的成年受试者。
这些试验结果显示，与安慰剂相比，olezarsen在6个月时显著降低了TG水平（安慰剂校正后的TG 降低幅度：CORE研究：olezarsen 50mg组：62.9%；olezarsen 80mg组：72.2%；P <.001；CORE2研究：50mg组：49.2%；80mg组：54.5%；P <.001）。
此外，接受olezarsen治疗的患者中，86%的患者甘油三酯水平低于500 mg/dL。与安慰剂相比，olezarsen还显著降低了急性胰腺炎事件的风险达85%（平均风险比为0.15 [95% CI，0.05-0.40]；P <.001）。
“FDA的优先审评资格认定凸显了迫切需要更多治疗方案，并将使我们能够尽快为患者提供olezarsen，”Ionis首席执行官Brett P. Monia博士表示。“这一里程碑标志着我们朝着目标迈出了重要一步，即为重度高甘油三酯血症患者提供首个能够降低危及生命的急性胰腺炎发作风险的治疗方案。”
参考来源：
Olezarsen sNDA accepted by the FDA for Priority Review for the treatment of severe hypertriglyceridemia (sHTG). News release. Ionis. February 26, 2026.
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