Ionis制药公司于9月2日宣布，其反义寡核苷酸疗法Olezarsen用于治疗严重高甘油三酯血症(sHTG)患者的关键性3期临床试验CORE和CORE2取得了积极的临床结果。在两项研究中，olezarsen显示出高度统计学显著的安慰剂校正后空腹甘油三酯平均降低率，最高可达72%，急性胰腺炎事件发生率也显著降低85%，且安全性和耐受性良好。Ionis表示，计划在年底前向美国FDA提交补充新药申请。
严重高甘油三酯血症(sHTG)是指甘油三酯水平(TG)严重升高（≥500 mg/dL），sHTG患者面临着较高的心血管疾病和急性胰腺炎风险。目前的治疗方法包括减少富含脂肪的食物摄入、使用贝特类药物、处方鱼油和/或烟酸，但这些方法可能不足以将甘油三酯(TG)水平降至500mg/dL以下。
Olezarsen作为一种反义寡核苷酸(ASO)疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III(apoC-III)——这是一种在肝脏中产生的、可调节血液中甘油三酯(TG)代谢的蛋白。去年12月，Olezarsen以品牌名Tryngolza获得美国FDA的批准，用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯(TG)。
CORE(n=617)和CORE2(n=446)是两项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估Olezarsen治疗严重高甘油三酯血症成人患者的安全性和有效性。入组患者的甘油三酯水平≥500 mg/dL。
参与者被随机分配每4周接受一次50mg或80mg的Olezarsen或安慰剂皮下注射，且在整个治疗期间同时接受针对高甘油三酯的标准疗法，治疗持续12个月。
主要终点是与安慰剂相比，六个月时空腹甘油三酯相对于基线的百分比变化。
分析显示，CORE和CORE2研究达到主要终点：在第六个月时，Olezarsen与安慰剂比较均显示出高统计学显著性的空腹甘油三酯水平降低，经安慰剂调整，接受80mg与50mg的剂量患者的甘油三酯水平分别平均降低72%与63%(p<0.0001)。
此外，研究还达到了急性胰腺炎事件减少的次要终点。与安慰剂相比，Olezarsen使事件发生率显著降低了85%(p=0.0002)。
新闻稿中指出，Olezarsen是首个在严重高甘油三酯血症患者中显著减少急性胰腺炎事件的疗法。
Olezarsen显示出良好的安全性和耐受性。各治疗组的不良事件总体平衡，且Olezarsen组严重不良事件的发生率低于安慰剂组。注射部位反应（大多为轻度）是最常见的不良事件，在olezarsen组中发生更为频繁。超过90%的完成CORE和CORE2研究的患者选择进入开放标签延长期研究。
试验的详细数据将在即将召开的医学会议上公布。
参考来源：
Olezarsen significantly reduces triglycerides and acute pancreatitis events in landmark pivotal studies for people with severe hypertriglyceridemia (sHTG). Retrieved September 2, 2025
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