处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Linvoseltamab用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
PDUFA日期：2025年7月10日
美国食品药品监督管理局(FDA)正在审查Linvoseltamab用于治疗复发/难治性(R/R)多发性骨髓瘤成年患者，这些患者既往接受过至少四线治疗，或既往接受过三线治疗但对最后一线治疗无效。Linvoseltamab是一种在研的靶向B细胞成熟抗原CD3的双特异性抗体。
该申请基于1/2期LINKER-MM1试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03761108)的数据。该研究纳入了复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者既往接受过至少三线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体）后病情出现进展，或对所有三类药物均无效。
117例可评估患者的数据显示，中位随访时间为14个月，客观缓解率(ORR；主要终点)为71%，其中50%的患者达到完全缓解或以上，63%的患者达到非常好的部分缓解或以上。安全性方面，细胞因子释放综合征是最常见的报告不良事件(46%)。
Datopotamab Deruxtecan用于治疗晚期EGFR突变非小细胞肺癌
PDUFA日期：2025年7月12日
美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Datopotamab Deruxtecan(Dato-DXd)优先审查资格，用于治疗局部晚期或转移性表皮生长因子受体(EGFR)突变的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，这些患者既往接受过系统性治疗，包括 EGFR靶向治疗。Dato-DXd是一种靶向Trop-2的抗体和拓扑异构酶抑制剂偶联物。
该申请基于2期TROPION-Lung05研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04484142)、3期TROPION-Lung01研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04656652)以及1期TROPION-PanTumor01研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT03401385)的数据支持。
在TROPION-Lung05(n=78)和TROPION-Lung01(n=39)研究中，EGFR突变NSCLC患者的汇总分析结果显示，Dato-DXd的确认客观缓解率(ORR)为42.7%(95% CI，33.6-52.2)。中位缓解持续时间(DOR)为7.0个月(95% CI，4.2-9.8)，中位无进展生存期(PFS)为5.8个月(95% CI，5.4-8.2)，中位总生存期(OS)为15.6个月(95% CI，13.1-19.0)。对既往接受过奥希替尼治疗的患者进行的汇总分析也观察到了类似的结果(ORR：44.8%；中位DOR：6.9个月)。
Vusolimogene Oderparepvec用于治疗晚期黑色素瘤
PDUFA日期：2025年7月22日
Replimune制药公司正在寻求批准vusolimogene oderparepvec与nivolumab(纳武单抗)联合用于治疗晚期黑色素瘤。vusolimogene oderparepvec是一种转基因1型单纯疱疹病毒，旨在直接破坏肿瘤并产生抗肿瘤免疫反应。
该生物制品许可申请(BLA)以2期IGNYTE试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03767348)的数据为依据，该试验纳入了接受抗程序性死亡受体1(PD-1)治疗后病情进展的黑色素瘤患者(N=156)。结果显示，ORR为31.4%，其中12.2% 的患者达到完全缓解(CR)。中位缓解持续时间(DOR)超过24个月。
一项3期试验IGNYTE-3(ClinicalTrials.gov标识符:NCT06264180)目前正在进行中，将作为验证性研究。患有不可切除的IIIb-IV期皮肤黑色素瘤且其疾病在抗PD-1和含抗CTLA-4的方案中进展的患者或不适合抗CTLA-4治疗的患者将被随机分配接受vusolimogene oderparepvec联合nivolumab或医生选择的治疗。主要终点是总生存率；PFS和ORR是次要结果指标。
Pegcetacoplan用于治疗两种罕见肾脏疾病
PDUFA日期：2025年7月28日
Pegcetacoplan是一种补体抑制剂，目前正在接受另外两种适应症的审查：C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)。C3G和IC-MPGN的补充新药申请(NDA)得到了3期VALIANT研究(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05067127)的数据支持。
研究结果表明，与安慰剂相比，使用Pegcetacoplan治疗可显著降低蛋白尿68%(P < 0.0001)，且具有统计学意义。这些结果在所有亚组（例如C3G、IC-MPGN、青少年、成人、自体肾和移植后肾）中均一致。
此外，与安慰剂组相比，接受Pegcetacoplan治疗的患者肾功能（以估计肾小球滤过率衡量）更趋稳定(P = 0.03)。
Pegcetacoplan目前已获批，商品名为Empaveli，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的成年患者。
Sepiapterin用于治疗苯丙酮尿症
PDUFA日期：2025年7月29日
FDA正在审查Sepiapterin用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症(PKU)患者的新药申请。苯丙酮尿症是一种遗传性代谢紊乱，会导致称为苯丙氨酸的氨基酸在体内累积、影响大脑，从而导致各种神经系统问题，如智力障碍、癫痫发作、发育迟缓、记忆力减退和行为问题。它是由苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因的变化引起的，该基因有助于产生分解苯丙氨酸所需的酶。
Sepiapterin，前称为PTC923，是一种合成墨蝶呤的口服制剂，是细胞内四氢生物蝶呤的前体，四氢生物蝶呤是参与多种代谢产物代谢和合成的关键酶辅因子。与外源性给药的合成BH4相比，Sepiapterin是一种更具生物利用度的前体，具有治疗广泛苯丙酮尿症患者的潜力。
此次新药申请提交的申请包含来自APHENITY 3期临床试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05099640)的数据，该试验在成人和儿童PKU患者中比较了Sepiapterin与安慰剂的疗效。研究结果显示，接受Sepiapterin治疗的患者平均血液苯丙氨酸(Phe)水平降低了63%。接受安慰剂治疗的患者Phe水平下降幅度较小。
该试验的开放性扩展阶段(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05166161)的结果显示，用Sepiapterin治疗的患者维持了平均血液Phe控制，同时显著增加了蛋白质摄入。
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