根据美国FDA官网显示，2025年5月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗斑块型银屑病、全身型重症肌无力、低级别浆液性卵巢癌、晚期肛门癌和c-Met蛋白高表达的非小细胞肺癌等疾病。
一、心血管疾病
商品名：HemiClor
适应症：高血压
研发公司：PRM Pharma, LLC
5月6日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准HemiClor(12.5mg chlorthalidone)，这是一种低剂量氯噻酮制剂，用于治疗成人高血压，以降低血压。
每片HemiClor片剂含有12.5mg氯噻酮，这是一种长效口服噻嗪类利尿剂，这是一类通过抑制肾小管钠离子重吸收、促进水分排出的药物；几十年来在高血压治疗中得到广泛研究。此前，氯噻酮仅有25mg和50mg两种剂量规格。
每日一次服用12.5mg氯噻酮的疗效基于一项随机双盲3期临床试验的数据，该试验比较了阿齐沙坦酯和氯噻酮的固定剂量组合(12.5mg和25mg)与单独的单药治疗。ALLHAT和SHEP等研究也表明，阶梯式治疗策略，包括以12.5毫克氯噻酮起始的阶梯式治疗，可有效降低高危高血压患者的心血管事件风险。这些试验的结果支持将12.5mg氯噻酮作为当前高血压指南推荐的起始剂量。
服用噻嗪类利尿剂的患者最常见的不良反应是电解质异常和代谢紊乱。注意，氯噻酮禁用于无尿症患者或对氯噻酮或其他磺胺类药物过敏的患者。
二、皮肤病
商品名：ZORYVE
适应症：头皮和身体斑块型银屑病
研发公司：Arcutis
5月22日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准ZORYVE(roflumilast，罗氟司特)0.3%外用泡沫剂的补充新药申请，用于治疗12岁及以上成人和儿科患者头皮和身体斑块型银屑病。
ZORYVE是每日一次、不含类固醇、使用时间不受限制的下一代局部用磷酸二酯酶-4(PDE4)抑制剂。PDE4是皮肤病学中的一个既定目标，是一种细胞内酶，可以增加促炎介质的产生，减少抗炎介质的产生。
Arcutis在新闻稿中指出，ZORYVE是第一个也是唯一一个针对三种主要炎症性皮肤病(包括特应性皮炎、脂溢性皮炎和斑块型银屑病)的原研局部疗法。
三、诊断试剂
商品名：Optison
适应症：超声心动图结果欠佳
研发公司：GE HealthCare
5月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Optison(perflutren protein-type A microsphere，全氟蛋白-A型微球)注射用混悬液用于超声心动图检查结果欠佳的儿科患者，以增强左心室造影并改善左心室心内膜边界的清晰度。此前，该药物仅获批用于成人。
Optison是一种不含聚乙二醇(PEG)的超声造影剂。它含有充气微泡，可在血液中产生回声造影效果，使心腔和心内膜边界在评估心脏状况时更加清晰。
四、内分泌失调
商品名：Khindivi
适应症：肾上腺皮质功能减退症
研发公司：Eton Pharmaceuticals
5月28日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Khindivi(氢化可的松)口服溶液作为5岁及以上患有肾上腺皮质功能减退症的儿科患者的替代疗法。
这是FDA唯一批准的氢化可的松口服溶液制剂。其浓度为1mg/ml，无需分割或压碎药片，可根据每位患者的具体需求提供简单精准的剂量。该药是一种即用型口服溶液，无需冷藏、混合或摇晃，旨在简化给药流程、精准给药，为吞咽药片困难或有特殊给药需求的患者（例如插有胃管的患者）提供治疗选择。
使用Khindivi治疗该适应症得到了其他批准的氢化可的松药物的安全性和有效性研究结果的支持，包括肾上腺皮质功能减退症儿科患者的支持性药代动力学和安全性数据。Khindivi是一种皮质类固醇，皮质类固醇常见不良反应包括体液潴留、葡萄糖耐量改变、血压升高、行为和情绪变化、食欲增加和体重增加。
Khindivi未获准用于5岁以下儿科患者。该药含有非活性成分聚乙二醇400、丙二醇和甘油，这些成分会大量全身吸收。这些非活性成分单独或联合使用可能会增加所有儿科患者的血浆渗透压，尤其是在5岁以下儿科患者中，因为这些患者的乙醇脱氢酶成熟不完全。
为5岁及以上的儿科患者开具Khindivi处方时，请考虑所有来源的聚乙二醇400、丙二醇和甘油的每日总含量，包括Khindivi和其他含有非活性成分的药物，这些药物使用与这些非活性成分相同的代谢途径，这可能会增加暴露量并导致全身毒性风险增加。
五、血液疾病
商品名：Jivi
适应症：A型血友病
研发公司：拜耳
5月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Jivi(抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化-aucl)的批准范围，除成人外，还涵盖了之前接受过治疗的7岁及以上血友病A(先天性因子VIII缺乏症)儿科患者。
Jivi是一种重组DNA衍生的凝血因子VIII浓缩物，该药物于2018年8月首次获得FDA批准，用于治疗12岁及以上接受过治疗的A型血友病成人患者，其用途包括：按需治疗和出血控制、围手术期出血管理、常规预防性治疗以减少出血发作的频率。
注意，由于过敏反应和/或疗效丧失的风险较大，Jivi不适用于7岁以下的患者。
六、肿瘤疾病
商品名：AVMAPKI+FAKZYNJA
适应症：低级别浆液性卵巢癌
研发公司：Verastem Oncology
5月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准AVMAPKI(avutometinib)胶囊+FAKZYNJA(defactinib，地法替尼)片剂联合包装，用于治疗已接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)成年患者。该公司在新闻稿中指出，这是FDA首次批准专门针对KRAS突变复发性LGSOC患者的治疗方案
AVMAPKI是一种MEK1抑制剂，其抑制的MEK蛋白质发生突变时会过度激活RAS/MAPK通路。FAKZYNJA是FAK和富含脯氨酸的酪氨酸激酶2(Pyk2)的抑制剂，这两个蛋白都是非受体酪氨酸激酶FAK家族的成员，在癌细胞的生长、扩散和存活中发挥作用。这种组合旨在更全面地阻断依赖于RAS/MAPK通路的驱动癌症生长和肿瘤耐药性的异常信号。
商品名：Emrelis
适应症：c-Met蛋白高表达的非小细胞肺癌
研发公司：艾伯维(AbbVie)
5月14日，美国FDA加速批准其抗体偶联药物(ADC)Emrelis(telisotuzumab vedotin，前称：teliso-V)已获美国FDA加速批准，用于治疗具有高c-Met蛋白过度表达(OE)的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者，这些患者既往接受过系统性治疗。Emrelis是第一个也是唯一一个被批准用于该患者群体的治疗方法。高度c-Met蛋白过表达定义为经FDA批准的检测方法检测，≥50%的肿瘤细胞膜染色呈强(3+)。
同时，FDA还批准了罗氏公司的VENTANA MET(SP44) RxDx检测试剂盒作为辅助诊断检测，用于辅助检测可能适合接受EMRELIS治疗的非鳞状非小细胞肺癌患者的c-Met蛋白过度表达。
Telisotuzumab vedotin-tllv是一种靶向c-Met的抗体药物偶联物(ADC)，由以下成分组成：
一种与c-Met受体结合的人源化IgG1κ单克隆抗体；
一个可裂解的连接体；
一种小分子微管抑制剂，即细胞毒剂单甲基澳瑞他汀E(MMAE)。
该药旨在与肿瘤表面的c-Met结合后，被肿瘤细胞内化并在细胞内裂解MMAE，进而破坏活跃分裂细胞的微管网络，从而诱导细胞周期停滞和细胞凋亡。这种靶向递送增强了肿瘤特异性，并限制了对周围健康组织的损伤。
商品名：Welireg
适应症：嗜铬细胞瘤和副神经节瘤
研发公司：默克
5月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Welireg(belzutifan，贝组替凡)用于治疗12岁及以上患有局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)的成人和儿童患者。Welireg成为FDA批准的第一种用于嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的口服治疗药物。
该药此前已获批用于治疗晚期肾细胞癌和林岛综合征的某些亚型。
嗜铬细胞瘤或副神经节瘤是一类罕见的神经内分泌肿瘤，可能由某些基因综合征或突变引起。嗜铬细胞瘤形成于肾上腺中心的神经组织，而副神经节瘤形成于肾上腺外部某些血管和神经附近的神经组织。这类肿瘤在高血压患者中的发病率为0.1%至0.6%，约占肾上腺偶发瘤的5%。
商品名：Zynyz
适应症：肛管鳞状细胞癌
研发公司：因塞特(Incyte)
5月15日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zynyz(Retifanlimab-Dlwr，瑞弗利单抗)，联合卡铂和紫杉醇用于无法手术的局部复发或转移性肛管鳞状细胞癌(SCAC)成人患者的一线治疗，或作为单药用于治疗在铂类化疗后病情进展或不耐受的局部复发或转移性SCAC成人患者。FDA的批准，使Zynyz成为美国首个也是唯一一个获批的晚期肛门癌患者一线治疗药物。
肛管鳞状细胞癌是最常见的肛门癌类型，占病例的85％。约90％的病例与人乳头瘤病毒感染有关，这是肛门癌的第一危险因素。肛门癌具有与非癌症的许多相同症状，例如痔疮，包括疼痛、瘙痒、肿块以及肠运动的变化，因此不容易被发现，导致大多数患者出现局部晚期疾病。
Zynyz是一种靶向程序性死亡受体-1(PD-1)的人源化单克隆抗体，通过与免疫细胞T细胞表面的PD-1受体结合来发挥作用，这种细胞可以阻止癌细胞抑制免疫系统。这使得免疫系统能够攻击癌细胞。此前，该药物于2023年3月获FDA批准，用于治疗晚期梅克尔细胞癌。
七、眼科疾病
商品名：Susvimo
适应症：糖尿病视网膜病变
研发公司：基因泰克
5月22日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Susvimo(ranibizumab injection，雷珠单抗注射液)用于治疗之前对至少2次玻璃体内注射血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂药物有反应的糖尿病视网膜病变患者。
Ranibizumab(雷珠单抗)是一种血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂，旨在结合并抑制VEGF-A，VEGF-A是一种在新血管形成和血管渗漏中起关键作用的蛋白质。Susvimo适用于通过Susvimo眼部植入物进行玻璃体内注射。该植入物可在一次性门诊手术中植入，并持续释放血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂雷珠单抗。
此前，Susvimo获批治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿，适用于既往至少接受过两次玻璃体内注射VEGF抑制剂治疗的患者。对于这些适应症，Susvimo需每24周(约6个月)补充一次。
商品名：Tryptyr
适应症：干眼症
研发公司：爱尔康(Alcon)
5月28日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Tryptyr(acoltremon滴眼液，以前称为AR-15512)0.003%，用于治疗干眼症(DED)的体征和症状。
干眼症是一种复杂且多因素的疾病，由自然泪液不足引起，其原因可能是泪液分泌减少或蒸发增加。许多常用的治疗方案都存在局限性，包括起效慢、患者满意度低以及依从性差。在接受调查的干眼症患者中，只有13%的患者认为自己的干眼症得到了良好的控制。
Tryptyr是一流的TRPM8受体激动剂(神经调节剂)，可刺激角膜感觉神经，快速增加自然泪液分泌。这是首个获批用于治疗干眼症的TRPM8受体激动剂，提供了一种全新的作用机制。
八、疼痛管理
商品名：Brekiya
适应症：偏头痛和丛集性头痛的急性治疗
研发公司：Amneal
5月15日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Brekiya(甲磺酸二氢麦角胺)注射液用于急性治疗有或无先兆偏头痛和急性治疗成人丛集性头痛。
Brekiya由用于皮下给药的单剂量自动注射器中的二氢麦角胺甲磺酸盐(麦角胺衍生物)组成。在偏头痛患者中，二氢麦角胺的治疗活性通常归因于对5-HT1D受体的激动作用。
Brekiya是通过一个简短的途径获得批准的，该途径依赖于以前报告的药物数据来支持该申请。自1946年以来，二氢麦角胺已被批准，并可用于注射和鼻内制剂。
Brekiya以1mL预装单剂量自动注射器的形式提供，含有1mg/mL甲磺酸二氢麦角胺。该产品不需要冷藏、组装或灌注设备。这种治疗是在大腿中部的皮肤下进行的。如果需要，可以每隔1小时重复给药，24小时内最多3毫克(3剂)。患者一周不应超过6剂。
关于安全性，甲磺酸二氢麦角胺注射液与严重和/或危及生命的心脏事件有关，包括冠状动脉血管痉挛、短暂性心肌缺血、心肌梗死、室性心动过速和室颤。在开始使用Brekiya之前，建议进行心血管评估。处方信息还包括一个关于与强CYP3A4抑制剂一起服用的外周缺血风险的黑框警告，以及其他禁忌症。
九、呼吸系统疾病
商品名：Nucala
适应症：嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺病
研发公司：葛兰素史克
5月22日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Nucala(mepolizumab，美泊利珠单抗)用于慢性阻塞性肺疾病(COPD)控制不充分且具有嗜酸性粒细胞表型的成年患者的附加维持治疗。目前，中国和欧洲的监管申请正在审核当中。
Nucala是一种靶向并结合白细胞介素5(IL-5)的单克隆抗体，IL-5是2型炎症中的关键信使蛋白(细胞因子)。Nucala已被开发用于治疗一系列与2型炎症相关的IL-5介导疾病。
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