2025年6月11日，Nuvation Bio宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准IBTROZI(taletrectinib，他雷替尼)，用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性(ROS1+)非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者。
IBTROZI是一种高选择性、下一代口服ROS1酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，旨在选择性靶向ROS1阳性的非小细胞肺癌，这是一种罕见但侵袭性的肺癌，约占新非小细胞肺癌病例的2%。它尤其适用于较年轻、不吸烟的患者和脑转移的高风险患者，这些患者在这一人群中很常见。
去年12月20日，这款创新疗法已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性NSCLC成人患者。目前，全球其他的监管申请正在进行当中。
疗效评估纳入了两项多中心、单组、开放标签临床试验TRUST-I(NCT04395677)和TRUST-II(NCT04919811)，受试者均为局部晚期或转移性ROS1阳性NSCLC患者。疗效人群包括157例（TRUST-I组103例，TRUST-II组54 例）未接受过ROS1酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的患者，以及113例（TRUST-I组66例，TRUST-II组47例）既往接受过一种ROS1 TKI治疗的患者。患者可能曾接受过晚期疾病的化疗。
主要疗效指标为确认的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)，由盲法独立中心审查根据RECIST v1.1标准确定。
在TRUST-I研究中，IBTROZI在未接受TKI治疗的患者中实现了90%的确认总缓解率(cORR)。TRUST-II研究的结果进一步证实了这些发现，TKI初治患者的cORR为85%。两项试验的中位缓解持续时间(DOR)尚未达到，因为截止日期比4月份发表在《临床肿瘤学杂志》 上的TRUST-I和TRUST-II汇总分析的截止日期晚了近五个月。
TRUST-I研究的中位缓解随访期为40个月，最长DOR为46.9个月，且仍在持续。然而，在TRUST-II研究的中位缓解随访期为19个月，最长DOR为30.4个月，且截至2024年10月仍在持续。鉴于TRUST临床研究的单组性质，说明书中未提供中位无进展生存期(PFS)。
在关键研究中，在先前接受过ROS1 TKI治疗(TKI预处理)的患者中也观察到了一致的结果。在TRUST-I研究中，对于接受TKI预处理的患者，IBTROZI治疗的cORR为52%，中位DOR为13.2个月，中位随访时间为33个月。在 TRUST-II研究中，IBTROZI治疗的cORR为62%，截至2024年10月，这些患者的中位DOR为19.4个月，中位随访时间为19个月。
脑转移是晚期ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)最常见且最严重的并发症之一。IBTROZI旨在穿透中枢神经系统(CNS)，并已证实在基线时脑转移灶可测量的患者中表现出持续的颅内缓解。73%的TKI初治患者(11/15)和63%的TKI既往治疗患者(15/24)获得了颅内缓解。
IBTROZI通常耐受性良好，大多数不良事件为低度、短暂和可控的。患者很少(7%)因治疗中出现的不良事件(TEAEs)而停止治疗。最常见的不良反应(≥20%)包括腹泻(64%)、恶心(47%)、呕吐(43%)、头晕(22%)、皮疹(22%)、便秘(21%)和疲劳(20%)。总体而言，大多数中枢神经系统事件为轻度至中度(90%)，并在数天内解决，因这些事件导致的剂量调整较低(5%)。IBTROZI的处方信息还包含以下警告和注意事项：肝毒性、间质性肺病/肺炎、QTc间期延长、高尿酸血症、肌痛伴肌酸磷酸激酶升高、骨折以及胚胎-胎儿毒性。
两项临床研究数据表明，IBTROZI已显示出较高的缓解率、持久的获益和颅内活性，并且总体耐受性良好，为晚期ROS1+ NSCLC患者提供了一种新的治疗选择。
根据标签，IBTROZI的推荐剂量为每日一次，每次600毫克，空腹口服（服用IBTROZI前至少2小时和服用后至少2小时禁食），直至病情进展或出现不可接受的毒性。
参考来源：
FDA approves taletrectinib for ROS1-positive non-small cell lung cancer. News release. FDA. June 11, 2025. Accessed June 11, 2025.
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