赛诺菲制药公司于昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Riliprubart孤儿药资格，用于治疗实体器官移植中的抗体介导的排斥反应(AMR)的研究。
抗体介导排斥反应是实体器官移植后可能出现的严重并发症，当接受者的免疫系统产生抗体攻击移植器官时，就会发生抗体介导排斥反应。致敏接受者体内已存在针对外来抗原（包括移植器官上的抗原）的抗体，因此发生抗体介导排斥反应的风险很高。如果不及时治疗，后续的免疫反应可能导致炎症、器官损伤和器官衰竭。
Riliprubart是一种免疫球蛋白G4人源化抗体，旨在选择性抑制先天免疫系统经典补体途径中的活化C1s。
目前，一项开放标签的II期临床试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT05156710)正在评估Riliprubart的安全性和有效性，该试验包含两个队列：队列A和队列B。
队列A将评估Riliprubart在接受供体肾移植的慢性肾病患者中预防AMR的疗效。研究参与者将接受静脉注射Riliprubart并联合标准治疗(SOC)（诱导治疗、他克莫司、霉酚酸酯）。队列A的主要终点是治疗失败率，定义为至少存在经活检证实的活性AMR（根据2019年Banff标准，并根据中心病理学评估）或移植物丢失的参与者比例。
队列B将评估Riliprubart在确诊为活性AMR的肾移植接受者中治疗AMR的疗效。研究参与者将被随机分配接受静脉注射Riliprubart联合SOC疗法（血浆置换、静脉注射免疫球蛋白[IVIg]、皮质类固醇、利妥昔单抗）或单独SOC疗法。对于B组，主要终点是AMR缓解率，定义为治疗后活检结果不符合活动性AMR诊断标准的参与者比例（根据2019年Banff标准和中央病理学评估）。
赛诺菲免疫学和炎症全球治疗领域开发主管Alyssa Johnsen表示：“Riliprubart获得孤儿药资格认定标志着我们利用自身在免疫学领域的专业知识应对移植医学关键挑战的使命中的一个重要里程碑。我们希望通过Riliprubart的创新作用机制，为肾移植接受者提供一种能够显著改善预后的治疗方案。”
目前，Riliprubart也正在针对患有慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的患者进行研究，特别是针对那些对标准治疗有抵抗力的患者和那些接受IVIg治疗的患者。
参考来源：
Press Release: Riliprubart earns orphan drug designation in the US for antibody-mediated rejection in solid organ transplantation. News release. Sanofi. June 25, 2025.
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