处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Brensocatib治疗非囊性纤维化支气管扩张症
PDUFA日期：2025年8月12日
Brensocatib是一种小分子口服可逆性二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，已获得FDA的优先审评，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症患者。
此次新药申请(NDA)的提交基于3期ASPEN试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04594369)的数据，该试验纳入了患有非囊性纤维化支气管扩张症的成人和青少年受试者。
研究结果表明，在52周的治疗期间，与安慰剂组（主要终点）相比，使用Brensocatib（10毫克和25毫克剂量）治疗可显著降低肺部疾病的年发作率，且具有统计学意义和临床意义。
Brensocatib还显著延长了首次发作的时间，并提高了两种剂量下持续无发作的几率。 25毫克剂量组观察到肺功能下降显著降低（以支气管扩张剂使用后1秒用力呼气量测量）。
如果获得批准，Brensocatib将成为首个可用于治疗支气管扩张的药物。这也标志着DPP1抑制剂的首次获批。
TNX-102 SL治疗纤维肌痛
PDUFA日期：2025年8月15日
FDA正在审查TNX-102 SL(cyclobenzaprine HCL sublingual[SL] tablets，盐酸环苯扎林舌下片)用于治疗纤维肌痛(一种慢性疼痛疾病)。TNX-102 SL是一种中枢作用的5.6毫克非阿片类研究药物，设计用于长期使用。该片剂是盐酸环苯扎林的专利舌下制剂，开发用于睡前给药以治疗纤维肌痛。这种新配方是专为舌下给药和睡前给药的跨粘膜吸收而设计的，旨在减少白天嗜睡的风险。
如果获得FDA批准，TNX-102 SL有可能成为治疗纤维肌痛的新型止痛药的首个成员，并成为15年来首个治疗纤维肌痛的新药。
该新药申请(NDA)包含两项双盲、安慰剂对照的3期临床试验数据：RELIEF（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04172831）和RESILIENT（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05273749）。这两项研究评估了睡前服用中枢镇痛药TNX-102 SL对纤维肌痛患者的安全性和有效性。
在这两项试验中，与安慰剂相比，TNX-102 SL 5.6mg治疗显著减轻了每日疼痛。此外，还观察到睡眠质量、疲劳以及整体纤维肌痛症状和功能（次要终点）的改善。最常见的治疗中出现的不良事件是给药部位的舌头或口腔麻木。
Vatiquinone治疗Friedreich共济失调
PDUFA日期：2025年8月19日
FDA于2月19日授予Vatiquinone用于治疗Friedreich共济失调(FA)儿童和成人的优先审查资格。
Friedreich共济失调(FA)是一种罕见的、身体虚弱、寿命缩短的神经肌肉疾病，主要影响中枢神经系统和心脏。它是最常见的遗传性共济失调(异常、不协调的运动)，通常由frataxin(FXN)基因的单一遗传缺陷引起，导致frataxin(一种对细胞代谢和能量产生很重要的线粒体蛋白)的产生减少。frataxin水平降低与线粒体铁积累和氧化应激增加有关，氧化应激增加可通过铁下垂导致细胞死亡。
Vatiquinone是一种小分子，是同类首创的15-脂氧合酶(15-LO)选择性抑制剂，该酶是FA中被破坏的能量和氧化应激通路的关键调节剂。抑制15-LO有助于缓解线粒体功能障碍和氧化应激的后果，最终减少细胞炎症和氧化应激并促进神经元存活。该新药申请(NDA)得到了3期MOVE-FA试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04577352）以及两项长期研究的数据支持。
这些研究结果表明，与安慰剂相比，vatiquinone显著减缓了病情进展。研究发现，vatiquinone在儿童和成人受试者中均安全且耐受性良好。
如果获得批准，Vatiquinone将成为儿童FA患者的首选疗法，并为成人提供一种潜在的安全、耐受性良好且有效的治疗替代方案。
Zopapogene Imadenovec治疗复发性呼吸道乳头状瘤病
PDUFA日期：2025年8月27日
Zopapogene imadenovec是一种基于腺病毒载体的基因疗法，目前正在接受审批，用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)成人患者。
复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)是一种由人乳头瘤病毒(HPV)6型或11型感染引起的罕见肿瘤。其特征是整个呼吸消化道都出现乳头状瘤，主要影响喉部、气管和肺部。Zopapogene imadenovec旨在诱导针对HPV 6型或11型感染细胞的免疫反应。
该生物制品许可申请(BLA)包含一项1/2期临床试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04724980）的数据，该试验评估了zopapogene imadenovec在18岁及以上复发性呼吸道乳头状瘤病成人患者中的疗效，这些患者在过去12个月内至少接受过3次RRP相关手术。
研究结果显示，超过50%的患者获得完全缓解（治疗后12个月内无需进行RRP手术），与前一年相比，超过85%的患者在治疗后12个月内手术干预次数减少。
Rilzabrutinib治疗慢性免疫性血小板减少症
PDUFA日期：2025年8月29日
FDA正在审查Rilzabrutinib用于治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者的新药申请，ITP是一种以血小板计数低为特征的自身免疫性疾病。
Rilzabrutinib是一种口服、可逆性、共价的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂。3期LUNA 3研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04562766）评估了Rilzabrutinib在既往接受过中位数4次ITP治疗的成人患者（基线时中位数血小板计数：15,000/μL）中的疗效。
与安慰剂组相比，在24周盲法治疗期的最后12周内，Rilzabrutinib治疗组患者中，在至少8次（每周一次）非缺失血小板计数测量中，至少三分之二的患者血小板计数达到或超过50,000/μL（未接受挽救治疗），且未接受挽救治疗的患者比例显著高于安慰剂组（主要终点：23% vs 0%；P < .0001）。关键次要终点（即血小板计数反应持续时间和时间、挽救治疗使用情况、体力疲劳程度、出血评分）也得到改善。
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
