PTC治疗学公司于8月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已就Vatiquinone的新药申请 (NDA)发出了完整回应函(CRL)，FDA在CRL中表示，没有实质性证据证明vatiquinone具有疗效，需要进行额外的充分且控制良好的研究来支持重新提交NDA。因此，拒绝批准Vatiquinone用于治疗Friedreich共济失调(FA)。
Friedreich共济失调是一种遗传性神经肌肉疾病，由frataxin基因缺陷导致线粒体功能障碍，主要表现为运动协调障碍、心脏疾病和视力听力下降。
Vatiquinone是一种小分子，是同类首创的15-脂氧合酶(15-LO)选择性抑制剂，该酶是FA中被破坏的能量和氧化应激通路的关键调节剂。抑制15-LO有助于缓解线粒体功能障碍和氧化应激的后果，最终减少细胞炎症和氧化应激并促进神经元存活。
最初的新药申请提交包含了注册导向的3期MOVE-FA试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04577352)的数据，以及两项评估Vatiquinone在Friedreich共济失调中疗效的长期研究。
MOVE-FA的结果表明，虽然Vatiquinone在第72周（主要终点）的改良Friedreich共济失调量表(mFARS)评分方面与安慰剂相比未达到统计学显著性，但这款15-LO抑制剂在关键次要终点（例如延髓分量表、直立稳定性分量表、改良疲劳量表）方面确实显示出显著的益处。
此外，在这两项长期研究中，与匹配的自然史人群相比，Vatiquinone在mFARS评分方面均表现出统计学显著的改善。
PTC Therapeutics首席执行官Matthew B. Klein博士表示：“我们对FDA不批准Vatiquinone的决定深感失望。我们相信，迄今为止收集的数据表明，Vatiquinone可以为患有Friedreich共济失调的儿童和成人提供安全有效的治疗方案。我们计划与FDA会面，讨论解决CRL中提出的问题的潜在措施。”
参考来源：
PTC Therapeutics receives Complete Response Letter for vatiquinone NDA. News release. PTC Therapeutics. August 19, 2025.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
