Aldeyra生物技术公司于8月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ADX-2191快速通道资格，用于治疗视网膜色素变性。
快速通道资格认定旨在促进用于治疗严重或危及生命的疾病，并证明有潜力解决未满足医疗需求的药物的开发和审批。快速通道资格认定允许与FDA频繁沟通，并可能允许滚动审评、优先审评或在符合相关标准的前提下加速审批。
视网膜色素变性是一组罕见的遗传性眼病，其特征是视网膜细胞死亡和视力丧失。目前，大多数类型的视网膜色素变性尚无获批的治疗方法。ADX-2191是一种不含防腐剂的甲氨蝶呤玻璃体内注射制剂。体内临床前研究已证实甲氨蝶呤具有诱导错误折叠视紫红质（一种视觉循环蛋白）清除的活性，这表明ADX-2191具有治疗以错误折叠视紫红质为特征的遗传性视网膜色素变性的潜力。
该认定基于一项开放标签、单中心II期临床试验(ADX-2191-RP-001；ClinicalTrials.gov标识符：NCT05392179)的数据。该试验评估了8名因视紫红质基因突变（包括P23H突变）而患有视网膜色素变性的成年人。
研究参与者接受了每月一次玻璃体内注射(n=4)或每月两次玻璃体内注射(n=4)的ADX-2191治疗，持续3个月。
研究结果显示，与基线相比，ADX-2191显著改善了最佳矫正视力(P < .0001)、低光视力(P= .0001)、视网膜电图对光反应时间(P=.02)、黄斑对光敏感度(P < .0001)以及暗适应周边对光敏感度(P < .0001)。
ADX-2191耐受性良好，未报告任何安全问题。
Aldeyra总裁兼首席执行官Todd C. Brady医学博士表示：“快速通道资格认定与此前宣布的孤儿药资格认定相结合，凸显了ADX-2191解决眼科领域未满足需求的潜力，并为ADX-2191（如获批准）快速惠及患者奠定了基础。”
据Aldeyra称，ADX-2191针对视网膜色素变性患者的2/3期临床试验预计将于2025年启动。
参考来源：
Aldeyra Therapeutics receives Fast Track designation for ADX‑2191 for the treatment of retinitis pigmentosa. News release. Aldeyra Therapeutics. August 19, 2025.
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