REGENXBIO Inc.近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)延长了用于治疗II型黏多糖贮积症(MPS II，又称Hunter综合征)的clemidsogene lanparvovec(前称RGX-121)生物制品许可申请(BLA)的审查期限。处方药使用者付费法案(PDUFA)的目标日期已从2025年11月9日延长至2026年2月8日。
II型黏多糖贮积症 (MPS II，又称Hunter综合征）是一种罕见的X连锁隐性疾病，由溶酶体艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(I2S)缺乏引起，导致糖胺聚糖积累和器官功能障碍。MPS II患者I2S酶活性的关键生物标志物包括其底物硫酸乙酰肝素(HS)D2S6，该物质已被证实与该疾病的神经认知表现相关。
Clemidsogene lanparvovec是一种一次性的腺相关病毒疗法，旨在通过将编码I2S酶的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶基因直接传递到中枢神经系统来解决MPS II的神经表现。
最初提交的BLA得到了CAMPSIITE试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03566043)数据的支持，该试验评估了clemidsogene lanparvovec对4个月至5岁MPS II儿童的疗效。研究结果显示，使用clemidsogene lanparvovec治疗降低了脑脊液(CSF)D2S6水平（脑部疾病活动的关键生物标志物），并改善了技能获得。
根据FDA的信息请求，需要延期审查pivotal研究中所有患者新提交的长期临床数据。更新的12个月临床数据与先前在原始BLA中提交的数据一致。
值得注意的是，FDA于2025年8月完成了clemidsogene lanparvovec生物制品许可申请(BLA)的上市前检查和生物研究监测信息检查；审查期间未发现任何安全问题。
REGENXBIO总裁兼首席执行官Curran M. Simpson表示：“患有这种罕见且毁灭性疾病的男孩目前没有治疗方案来应对神经发育衰退，Hunter综合征患者群体迫切需要一种能够改善这些患者生活的治疗方案。我们及时向FDA提供了所需的信息，并期望商业上市计划继续进行。”
参考来源：
REGENXBIO announces FDA review extension of BLA for RGX-121 to treat patients with MPSII. News release. REGENXBIO. August 18, 2025.
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