处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Lurbinectedin联合阿特殊单抗治疗广泛期小细胞肺癌
PDUFA日期：2025年10月7日
Lurbinectedin（芦比替定）是一种从海鞘中提取的四氢异喹啉生物碱衍生物，属于RNA聚合酶II抑制剂，具有独特的双重抗肿瘤机制。目前该药物以商品名Zepzelca获得批准，用于治疗铂类化疗期间或之后病情进展的转移性小细胞肺癌(SCLC)成人患者。Atezolizumab（阿特珠单抗）是一种人源化单克隆抗体IgG1，通过靶向PD-L1蛋白阻断其与免疫细胞PD-1的结合，从而恢复T细胞对癌细胞的杀伤能力。
美国FDA已授予Lurbinectedin联合阿特珠单抗的补充新药申请(sNDA)优先审查资格，该申请旨在用于广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者一线维持治疗，这些患者在接受阿特珠单抗、卡铂和依托泊苷一线诱导治疗后病情未出现进展。
ES-SCLC的sNDA申请基于3期IMforte试验(ClinicalTrials.gov注册号：NCT05091567)的数据，该试验在660例初治ES-SCLC患者中比较了Lurbinectedin联合阿特珠单抗与阿特珠单抗单药治疗的效果。
研究结果显示，与单用阿特殊单抗相比，Lurbinectedin联合阿特殊单抗疗法显著降低了46%的疾病进展或死亡风险（风险比[HR]，0.54[95% CI, 0.43-0.67]；P < 0.0001）。联合用药组的中位无进展生存期为5.4个月，阿特殊单抗组为2.1个月。
与单用阿特殊单抗单抗相比，Lurbinectedin联合阿特殊单抗疗法也显著降低了27%的死亡风险（HR，0.73[95% CI, 0.57-0.95]；P = 0.0174）。中位总生存期分别为13.2个月和10.6个月。
Tezepelumab治疗伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎
PDUFA日期：2025年10月19日
Tezepelumab（特泽鲁单抗）是一种胸腺基质淋巴细胞生成素阻断剂，目前以Tezspire的商品名被批准用于12岁及以上成人和儿童患者严重哮喘的附加维持治疗。
美国FDA正在审查Tezepelumab用于治疗成人伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎(CRSwNP)。此次申请基于随机、双盲、安慰剂对照的WAYPOINT试验(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04851964)的数据。研究参与者患有严重的CRSwNP，即使接受标准护理治疗(鼻内皮质类固醇)也有症状。
研究结果显示，使用tezepelumab的治疗显著减小了鼻息肉的大小(与安慰剂相比，鼻息肉总评分的差异为:-2.065 [95% CI，-2.389，-1.742]；P <.0001)和鼻充血(鼻充血评分与安慰剂的差异:-1.028 [95% CI，-1.201，-0.855]；P <.0001)在第52周。
值得注意的是，与安慰剂相比，使用tezepelumab的治疗显著减少了98%的后续鼻息肉手术的需要(P <.0001)和88%的全身皮质类固醇的需要(P <.0001)。
SYD-101用于减缓儿童近视进展
PDUFA日期：2025年10月23日
近视是一种常见的儿童眼病，减缓近视的发展可能有助于降低晚年患其他眼病的可能性。SYD-101滴眼液中含有低剂量的抗毒蕈碱剂硫酸阿托品，旨在达到治疗儿童近视疗效的同时，增强药理稳定性和减少不适，以改善治疗的连续性。SYD-101无需降低pH值，并能在室温下达到长达3年的有效期。
SYD-101的新药申请基于3期STAR试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03918915)的数据。该试验纳入了3至14岁、双眼近视度数为0.5D至6.0D的儿童患者。研究参与者(N=852)被随机分配，在睡前每只眼睛滴入1滴SYD-101或安慰剂，持续36个月。
疗效评估基于经睫状肌麻痹自动验光测量确认近视进展超过0.75D等效球镜的患者比例。
如果获批，SYD-101将成为美国FDA批准的首个用于治疗儿童近视进展的药物。
Revumenib治疗伴有核磷蛋白1(NPM1)突变的急性髓性白血病
PDUFA日期：2025年10月25日
REVUFORJ(revumenib，瑞维美尼)是Syndax制药公司开发的一种口服、首创、选择性Menin抑制剂。Menin是一种蛋白质，在特定类型白血病中会与突变基因协同，激活致癌信号，促进白血病细胞异常增殖。Menin抑制剂是一种新型靶向药物，通过阻断Menin蛋白与突变基因（如KMT2A重排或NPM1突变）之间的相互作用，干预白血病细胞的异常信号通路，从而抑制其生长和存活。
2024年11月15日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准REVUFORJ(revumenib，瑞维美尼)，用于治疗成人和1岁以上儿童患者中赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性急性白血病。
美国FDA正在评估Revumenib用于治疗复发或难治性(R/R)伴有核磷蛋白1(NPM1)突变的急性髓性白血病(AML)的补充新药申请(sNDA)。
来自1/2期AUGMENT-101试验(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04065399)的数据支持R/R mNPM1 AML适应症，该试验包括年龄较大的重度预处理患者(35%的患者之前接受了≥3个疗程的治疗)。研究参与者在28天的周期中每12小时口服revumenib，使用或不使用强CYP3A4抑制剂。
在77名可评估的参与者中，完全缓解(CR)或CR伴部分血液学恢复(CRh)率(主要终点)为26.0% (95% CI，16.6-37.2)，总缓解率为48.1%(次要终点)。CR/CRh的中位持续时间为4.7个月(95%可信区间为2.1-8.2)。
如果获得批准，Revumenib将成为首个被批准用于NPM1突变型AML和KMT2A基因重排急性白血病的menin抑制剂。
Obinutuzumab治疗狼疮性肾炎
PDUFA日期：2025年10月
Obinutuzumab（奥妥珠单抗）是一种CD20定向溶细胞抗体，目前以商品名Gazyva获批，与化学疗法联合使用治疗慢性淋巴细胞性白血病和滤泡性淋巴瘤。
狼疮肾炎适应症的补充生物制剂许可申请得到了3期REGENCY研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04221477)数据的支持。
该研究纳入了271名患有国际肾脏病学会/肾脏病理学会2003版3级或4级狼疮性肾炎（伴或不伴5级）的患者。主要终点是达到肾脏完全缓解(CRR)的参与者百分比，CRR定义为尿蛋白肌酐比(UPCR)小于0.5，估计肾小球滤过率至少为基线值的85%，且在76周时无并发事件（例如治疗失败、挽救治疗、提前退出试验或死亡）。
研究结果显示，与单纯标准治疗相比，接受Obinutuzumab联合标准治疗的患者达到CRR的比例显著更高。关键次要终点也取得了具有统计学意义和临床意义的改善（即成功减少皮质类固醇用量并达到CRR的患者比例，UPCR <0.8且无并发事件）。
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